[發(fā)明專利]用于治療與重復不穩(wěn)定性相關的疾病的方法

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• 申請?zhí)枺?/td>: 201780063252.0
• 申請日: 2017-08-12
• 公開（公告）號: CN110381943A
• 公開（公告）日: 2019-10-25
• 發(fā)明（設計）人: C.E.皮爾森;M.中森;K.中谷
• 申請（專利權(quán)）人: 兒童醫(yī)院;國立大學法人大阪大學
• 主分類號: A61K31/4375
• 分類號: A61K31/4375;A61P25/28;A61P25/18
• 代理公司: 北京市柳沈律師事務所 11105
• 代理人: 易方方

1.一種抑制細胞中的重復DNA序列擴增的方法，包括：

使細胞與萘啶-氮雜喹諾酮(NA)接觸。

2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述接觸是在體內(nèi)的。

3.根據(jù)權(quán)利要求1或2所述的方法，其中所述接觸步驟進行多次。

4.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項所述的方法，還包括在所述接觸步驟之前，確定所述重復DNA序列內(nèi)的重復數(shù)量。

5.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項所述的方法，還包括在所述接觸步驟之后，確定所述重復DNA序列內(nèi)的重復數(shù)量。

6.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項所述的方法，其中使所述細胞與一定量的NA接觸，NA的量取決于所述重復DNA序列內(nèi)的重復數(shù)量。

7.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項所述的方法，其中所述NA是經(jīng)修飾的NA。

8.一種減少個體基因組中的重復DNA序列內(nèi)的重復數(shù)量的方法，包括：

向個體施用至少一劑治療量的萘啶-氮雜喹諾酮(NA)。

9.根據(jù)權(quán)利要求8所述的方法，其中將所述NA直接施用到受影響的組織。

10.根據(jù)權(quán)利要求8所述的方法，其中將所述NA全身施用。

11.根據(jù)權(quán)利要求8或9或10所述的方法，其中通過注射來施用。

12.根據(jù)權(quán)利要求8至11中任一項所述的方法，其中施用所述NA多次。

13.根據(jù)權(quán)利要求8至12中任一項所述的方法，其中施用多劑量NA。

14.根據(jù)權(quán)利要求8至13中任一項所述的方法，還包括多次重復施用步驟。

15.根據(jù)權(quán)利要求8至14中任一項所述的方法，其中NA的所述治療量基于所述重復數(shù)量。

16.根據(jù)權(quán)利要求8至15中任一項所述的方法，其中NA的所述治療量為約0.01μM至約1M。

17.根據(jù)權(quán)利要求8至16中任一項所述的方法，還包括鑒定具有重復DNA序列的個體。

18.根據(jù)權(quán)利要求8至17中任一項所述的方法，還包括確定來自所述個體的一個或更多個細胞中的所述重復數(shù)量。

19.根據(jù)權(quán)利要求8至18中任一項所述的方法，還包括監(jiān)測來自所述個體的一個或更多個細胞中的所述重復數(shù)量。

20.根據(jù)權(quán)利要求8至19中任一項所述的方法，其中所述NA是經(jīng)修飾的以增強其體內(nèi)穩(wěn)定性。

21.根據(jù)權(quán)利要求8至20中任一項所述的方法，其中所述NA通過脂質(zhì)體或顱內(nèi)泵遞送。

22.一種用于在個體中治療或預防由重復DNA序列擴增引起的疾病的方法，包括：

向所述個體施用至少一劑治療量的萘啶-氮雜喹諾酮(NA)。

23.根據(jù)權(quán)利要求22所述的方法，還包括鑒定患有由重復DNA不穩(wěn)定性引起的疾病的個體。