[發明專利]用于治療粘多糖癥的腺相關病毒載體有效
| 申請號： | 201780060410.7 | 申請日： | 2017-09-22 |
| 公開（公告）號： | CN109863243B | 公開（公告）日： | 2023-07-28 |
| 發明（設計）人： | 卡萊斯·羅加·萊哈;維爾吉尼婭·A·奧里戈特-門敦卡;法蒂瑪·博希·圖貝特 | 申請（專利權）人： | 埃斯蒂文制藥股份有限公司;巴塞羅那自治大學 |
| 主分類號： | C12N9/16 | 分類號： | C12N9/16;C12N15/86 |
| 代理公司： | 北京康信知識產權代理有限責任公司 11240 | 代理人： | 沈敬亭 |
| 地址： | 西班牙*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
| 權利要求書： | 查看更多 | 說明書： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 用于 治療 多糖 相關 病毒 載體 | ||
1.一種包含表達盒的多核苷酸，其中所述表達盒包含與編碼GNS蛋白的多核苷酸可操作地連接的轉錄調控區，其中所述編碼GNS蛋白的多核苷酸為SEQ?ID?NO:4。
2.根據權利要求1所述的多核苷酸，其中所述轉錄調控區包含啟動子。
3.根據權利要求2所述的多核苷酸，其中所述啟動子是組成型啟動子。
4.根據權利要求3所述的多核苷酸，其中所述啟動子是CAG啟動子。
5.根據權利要求1所述的多核苷酸，其中所述表達盒的側翼是腺相關病毒ITR。
6.一種載體，包含權利要求1至5中任一項所述的多核苷酸。
7.根據權利要求6所述的載體，其中所述載體是血清型9的腺相關病毒載體，AAV9。
8.根據權利要求6所述的載體，其中所述載體為質粒pAAV-CAG-ohGNS-型式3，登錄號DSM?32345，如SEQ?ID?NO:8所示。
9.一種藥物組合物，包含治療有效量的根據權利要求1至5中任一項所述的多核苷酸或根據權利要求6至8中任一項所述的載體。
10.根據權利要求1至5中任一項所述的多核苷酸，根據權利要求6至8中任一項所述的載體或根據權利要求9所述的藥物組合物在制備用于治療粘多糖癥ⅢD型的藥劑中的用途。
11.一種獲得根據權利要求7或8所述的載體的方法，包括以下步驟：
(i)提供包含權利要求1-5中任一項所述的多核苷酸、AAV?cap蛋白、AAV?rep蛋白和可選的AAV依賴于其進行復制的病毒蛋白的細胞，
(ii)在適于組裝所述AAV的條件下維持所述細胞；和
(iii)純化由所述細胞產生的腺相關病毒載體。
該專利技術資料僅供研究查看技術是否侵權等信息，商用須獲得專利權人授權。該專利全部權利屬于埃斯蒂文制藥股份有限公司;巴塞羅那自治大學，未經埃斯蒂文制藥股份有限公司;巴塞羅那自治大學許可，擅自商用是侵權行為。如果您想購買此專利、獲得商業授權和技術合作，請聯系【客服】
本文鏈接：http://www.szxzyx.cn/pat/books/201780060410.7/1.html，轉載請聲明來源鉆瓜專利網。
