[發(fā)明專利]用于治療神經(jīng)障礙的顫蛋白組合物

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• 申請?zhí)枺?/td>: 201780057526.5
• 申請日: 2017-08-03
• 公開（公告）號: CN109715194A
• 公開（公告）日: 2019-05-03
• 發(fā)明（設計）人: 埃德溫·J·維博爾
• 申請（專利權）人: 南佛羅里達大學
• 主分類號: A61K38/17
• 分類號: A61K38/17;A61K39/395;A61P25/18;A61P25/28;A61P25/00;A61K38/48
• 代理公司: 中原信達知識產(chǎn)權代理有限責任公司 11219
• 代理人: 金海霞;楊青

1.一種治療神經(jīng)系統(tǒng)的疾病或障礙的方法，所述方法包括：

將治療有效量的重組顫蛋白片段或顫蛋白剪接片段給藥到有需要的患者中；

其中所述重組顫蛋白片段或顫蛋白剪接片段選自顫蛋白片段重復序列R3、顫蛋白片段重復序列R4、顫蛋白片段重復序列R5、顫蛋白片段重復序列R6、顫蛋白片段重復序列R3至R4、顫蛋白片段重復序列R3至R5、顫蛋白片段重復序列R3至重復序列區(qū)R6、顫蛋白片段重復序列R4至R5、顫蛋白片段重復序列R5至R6、連接到顫蛋白片段重復序列R5的顫蛋白片段重復序列R3、連接到顫蛋白片段重復序列R6的顫蛋白片段重復序列R3、連接到重復序列R6的顫蛋白片段重復序列R4或其組合；

其中R3是全長顫蛋白的重復序列區(qū)3，R4是全長顫蛋白的重復序列區(qū)4，R5是全長顫蛋白的重復序列區(qū)5，并且R6是全長顫蛋白的重復序列區(qū)6；并且

其中所述神經(jīng)系統(tǒng)的疾病或障礙是神經(jīng)變性疾病、神經(jīng)元損傷、神經(jīng)元障礙或中風。

2.權利要求1的方法，其中所述神經(jīng)元障礙選自X染色體易損綜合征、威廉姆斯綜合征、雷特氏綜合征、唐氏綜合征、安格爾曼綜合征、自閉癥、顫蛋白缺乏癥、雙相障礙、抑郁癥和精神分裂癥。

3.權利要求1的方法，其中所述神經(jīng)系統(tǒng)的疾病或障礙是神經(jīng)元損傷。

4.權利要求1的方法，其中所述顫蛋白以每30-36g患者質(zhì)量1μl至2μl的5nM組合物之間的量給藥。

5.權利要求1的方法，其中顫蛋白載體被動脈內(nèi)、靜脈內(nèi)、大腦內(nèi)或腦室內(nèi)注射。

6.權利要求5的方法，其中所述顫蛋白被雙側注射到所述患者中。

7.權利要求1的方法，其還包括：

將由所述重組顫蛋白片段或顫蛋白剪接片段形成的構建物插入到病毒載體中，以形成顫蛋白載體；并且

將所述顫蛋白載體注射到所述對象中。

8.權利要求7的方法，其中所述病毒載體選自AAV-9、AAV-5、AAV-4和AAV-1。

9.權利要求7的方法，其中所述重組顫蛋白片段或顫蛋白剪接片段在CMV啟動子的控制之下。

10.一種治療神經(jīng)系統(tǒng)的疾病或障礙的癥狀的方法，所述方法包括：

將治療有效量的重組顫蛋白片段或顫蛋白剪接片段給藥到有需要的患者中；

其中所述重組顫蛋白片段或顫蛋白剪接片段選自顫蛋白片段重復序列R3、顫蛋白片段重復序列R4、顫蛋白片段重復序列R5、顫蛋白片段重復序列R6、顫蛋白片段重復序列R3至R4、顫蛋白片段重復序列R3至R5、顫蛋白片段重復序列R3至重復序列區(qū)R6、顫蛋白片段重復序列R4至R5、顫蛋白片段重復序列R5至R6、連接到顫蛋白片段重復序列R5的顫蛋白片段重復序列R3、連接到顫蛋白片段重復序列R6的顫蛋白片段重復序列R3、連接到重復序列R6的顫蛋白片段重復序列R4或其組合；

其中R3是全長顫蛋白的重復序列區(qū)3，R4是全長顫蛋白的重復序列區(qū)4，R5是全長顫蛋白的重復序列區(qū)5，并且R6是全長顫蛋白的重復序列區(qū)6；并且

其中所述神經(jīng)系統(tǒng)的疾病或障礙是神經(jīng)變性疾病、神經(jīng)元損傷、神經(jīng)元障礙或中風。

11.權利要求10的方法，其中所述神經(jīng)元障礙選自X染色體易損綜合征、威廉姆斯綜合征、雷特氏綜合征、唐氏綜合征、安格爾曼綜合征、自閉癥、顫蛋白缺乏癥、雙相障礙、抑郁癥和精神分裂癥。

12.權利要求11的方法，其中所述神經(jīng)系統(tǒng)的疾病或障礙的癥狀選自樹突棘密度缺陷、長時程增強作用減弱、突觸可塑性降低和聯(lián)想學習缺陷。

13.權利要求10的方法，其中所述顫蛋白以每30-36g患者質(zhì)量1μl至2μl的5nM組合物之間的量給藥。