[發(fā)明專(zhuān)利]通過(guò)基因編輯策略進(jìn)行HIV-1的負(fù)反饋調(diào)節(jié)在審
| 申請(qǐng)?zhí)枺?/td> | 201780048467.5 | 申請(qǐng)日： | 2017-05-26 |
| 公開(kāi)（公告）號(hào)： | CN109640946A | 公開(kāi)（公告）日： | 2019-04-16 |
| 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人： | K·哈利利;W·胡;R·卡明斯基;T·馬爾科姆 | 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人： | 天普大學(xué)-聯(lián)邦高等教育系統(tǒng) |
| 主分類(lèi)號(hào)： | A61K9/00 | 分類(lèi)號(hào)： | A61K9/00;A61K45/06;A61K48/00;C12N7/00;C12N9/22 |
| 代理公司： | 北京戈程知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限公司 11314 | 代理人： | 程偉 |
| 地址： | 美國(guó)賓夕*** | 國(guó)省代碼： | 美國(guó);US |
| 權(quán)利要求書(shū)： | 查看更多 | 說(shuō)明書(shū)： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 核酸內(nèi)切酶 多倍體 反式激活蛋白Tat 核酸內(nèi)切酶基因 負(fù)反饋調(diào)節(jié) 特異性病毒 最小啟動(dòng)子 基因編碼 病毒DNA 雙鏈DNA 共表達(dá) 靶向 裂解 體外 修飾 切除 斷裂 橫跨 誘導(dǎo) 激活 體內(nèi) 病毒 細(xì)胞 基因 | ||
1.一種藥物組合物，包含：編碼成簇規(guī)則間隔短回文重復(fù)序列(CRISPR)相關(guān)的核酸內(nèi)切酶的分離核酸序列，該核酸內(nèi)切酶可操作地鏈接至最小的人類(lèi)免疫缺陷病毒(HIV)長(zhǎng)末端重復(fù)序列(LTR)啟動(dòng)子，該最小的人類(lèi)免疫缺陷病毒(HIV)長(zhǎng)末端重復(fù)序列(LTR)啟動(dòng)子包含轉(zhuǎn)錄反式激活因子(Tat)應(yīng)答元件HIVLTR；及/或
至少一種編碼至少一種向?qū)NA的分離核酸，其中，該至少一種向?qū)NA與HIV中的靶點(diǎn)核酸序列互補(bǔ)。
2.如權(quán)利要求1所述的藥物組合物，其中，該最小的人類(lèi)免疫缺陷病毒(HIV)長(zhǎng)末端重復(fù)序列(LTR)啟動(dòng)子進(jìn)一步包含核心區(qū)域。
3.如權(quán)利要求1所述的藥物組合物，其中，該最小的人類(lèi)免疫缺陷病毒(HIV)長(zhǎng)末端重復(fù)序列(LTR)啟動(dòng)子包含核酸序列，該核酸序列與從約位置-120至約位置+66的核酸序列的序列一致性為至少約75％。
4.如權(quán)利要求1至3中任一項(xiàng)所述的藥物組合物，其中，該最小的人類(lèi)免疫缺陷病毒(HIV)長(zhǎng)末端重復(fù)序列(LTR)啟動(dòng)子包含從約位置-120至約位置+66的核酸。
5.如權(quán)利要求1至4中任一項(xiàng)所述的藥物組合物，其中，該最小的人類(lèi)免疫缺陷病毒(HIV)長(zhǎng)末端重復(fù)序列(LTR)啟動(dòng)子包含從約位置-80至約位置+66的核酸。
6.如權(quán)利要求1所述的藥物組合物，其中，該HIV中的靶點(diǎn)核酸序列包含位于HIV的編碼區(qū)域或非編碼區(qū)域內(nèi)的序列。
7.如權(quán)利要求6所述的藥物組合物，其中，該非編碼區(qū)域包含HIV的長(zhǎng)末端重復(fù)序列或位于該HIV的長(zhǎng)末端重復(fù)序列內(nèi)的序列。
8.如權(quán)利要求7所述的藥物組合物，其中，該位于該HIV的長(zhǎng)末端重復(fù)序列內(nèi)的序列包含位于U3區(qū)域、R區(qū)域或U5區(qū)域內(nèi)的序列，該序列不包括該最小的HIV LTR啟動(dòng)子的任何序列。
9.如權(quán)利要求1至8任一項(xiàng)所述的藥物組合物，其中，進(jìn)一步包含與HIV的多個(gè)靶點(diǎn)核酸序列互補(bǔ)的多個(gè)向?qū)NA核酸序列。
10.如權(quán)利要求1至9中任一項(xiàng)所述的藥物組合物，其中，該CRISPR相關(guān)的核酸內(nèi)切酶是Cas9。
11.如權(quán)利要求1至10中任一項(xiàng)所述的藥物組合物，其中，該CRISPR相關(guān)的核酸內(nèi)切酶經(jīng)優(yōu)化用于在人類(lèi)細(xì)胞中表達(dá)。
12.如權(quán)利要求1至11中任一項(xiàng)所述的藥物組合物，進(jìn)一步包含編碼反式激活小RNA(tracrRNA)的序列，其中，該tracrRNA融合至編碼向?qū)NA的序列。
13.如權(quán)利要求1至12中任一項(xiàng)所述的藥物組合物，其中于，該分離核酸序列可操作地鏈接至表達(dá)載體，該表達(dá)載體包括慢病毒載體、腺病毒載體、或腺相關(guān)病毒載體。
14.一種分離核酸序列，包含編碼成簇規(guī)則間隔短回文重復(fù)序列(CRISPR)相關(guān)的核酸內(nèi)切酶的序列，該酶可操作地鏈接至最小的人類(lèi)免疫缺陷病毒(HIV)長(zhǎng)末端重復(fù)序列(LTR)啟動(dòng)子，該啟動(dòng)子包含該HIV LTR啟動(dòng)子的反式激活應(yīng)答元件(TAR)。
15.如權(quán)利要求14所述的分離核酸序列，其中，該最小的人類(lèi)免疫缺陷病毒(HIV)長(zhǎng)末端重復(fù)序列(LTR)啟動(dòng)子進(jìn)一步包含核心區(qū)域。
16.如權(quán)利要求15所述的分離核酸序列，其中，該最小的人類(lèi)免疫缺陷病毒(HIV)長(zhǎng)末端重復(fù)序列(LTR)啟動(dòng)子包含核酸序列，該核酸序列與從約位置-120至約位置+66的核酸序列的序列一致性為至少約75％。
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