[發明專利]治療法布瑞氏癥

在審

• 申請號: 201780039255.0
• 申請日: 2017-06-14
• 公開（公告）號: CN109641005A
• 公開（公告）日: 2019-04-16
• 發明（設計）人: 鄭偉杰
• 申請（專利權）人: 中央研究院
• 主分類號: A61K31/7028
• 分類號: A61K31/7028;C07D207/02
• 代理公司: 上海專利商標事務所有限公司 31100
• 代理人: 陳靜

1.一種式(I)化合物、其鹽類、酯類或溶劑合物的用途，其用以制備一藥物以治療法布瑞氏癥，

其中，

R₁是H或以-COR₂任選取代的C_1-3胺；以及

R₂是以具有至少一取代基的環烷基或苯基任選取代的烷基或烯烴，其中該取代基是選自由鹵素、烷基、鹵烷基及烷氧基所組成的群組。

2.如權利要求1所述的用途，其中該式(I)化合物可抑制α-GAL A的活性。

3.如權利要求2所述的用途，其中該式(I)化合物為一人類溶酶體α-半乳糖苷酶A(α-galactosidase A，α-Gal A)突變體的伴侶蛋白。

4.如權利要求3所述的用途，其中該人類α-Gal A突變體包含一突變，其選自由R112H、P205T、Q279E、R301Q、R356W及R363C所組成的群組。

5.如權利要求4所述的用途，其中該式(I)化合物是選自由

及所組成的群組。

6.如權利要求5所述的用途，其中該式(I)化合物是

7.如權利要求5所述的用途，其中該式(I)化合物是

8.如權利要求5所述的用途，其中該式(I)化合物是

9.如權利要求5所述的用途，其中該藥物更包含一人類α-Gal A。

10.一種具有式(I-1)的結構的化合物，

其中，

R₃是H或-COR₂；以及

R₂是以具有至少一取代基的環烷基或苯基任選取代的烷基或烯烴，其中該取代基是選自由鹵素、烷基、鹵烷基及烷氧基所組成的群組。

11.如權利要求11所述的化合物，其中該式(I-1)化合物是

12.如權利要求11所述的化合物，其中式(I-1)化合物是

13.一種用以治療一罹患或疑似罹患法布瑞氏癥的個體的式(I)化合物、其鹽類、酯類或溶劑合物，

其中，

R₁是H或以-COR₂任選取代的C_1-3胺；以及

R₂是以具有至少一取代基的環烷基或苯基任選取代的烷基或烯烴，其中該取代基是選自由鹵素、烷基、鹵烷基及烷氧基所組成的群組。

14.如權利要求13所述的式(I)化合物、其鹽類、酯類或溶劑合物，其中該式(I)化合物可抑制α-GAL A的活性。

15.如權利要求14所述的式(I)化合物、其鹽類、酯類或溶劑合物，其中該式(I)化合物為一人類溶酶體α-半乳糖苷酶A(α-galactosidase A，α-Gal A)突變體的伴侶蛋白。

16.如權利要求15所述的式(I)化合物、其鹽類、酯類或溶劑合物，其中該人類α-Gal A突變體包含一突變，其選自由R112H、P205T、Q279E、R301Q、R356W及R363C所組成的群組。

17.如權利要求16所述的式(I)化合物、其鹽類、酯類或溶劑合物，其中該式(I)化合物是選自由

及所組成的群組。