[發明專利]逆轉錄病毒核酸序列的切除在審
| 申請號： | 201780023772.9 | 申請日： | 2017-02-13 |
| 公開（公告）號： | CN109415728A | 公開（公告）日： | 2019-03-01 |
| 發明（設計）人： | K·哈利利;W·胡 | 申請（專利權）人： | 天普大學-聯邦高等教育系統 |
| 主分類號： | C12N15/11 | 分類號： | C12N15/11;C12N15/113;C12N9/22;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京戈程知識產權代理有限公司 11314 | 代理人： | 程偉 |
| 地址： | 美國賓夕*** | 國省代碼： | 美國;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 逆轉錄病毒 動物疾病模型 傳遞基因 核酸序列 復合物 人細胞 整合 切除 體內 感染 開發 | ||
1.一種組合物，其包含：編碼基因編輯試劑和至少一種引導RNA(gRNA)的病毒載體，其中所述gRNA與逆轉錄病毒的目標核酸序列互補，所述逆轉錄病毒包含：編碼及/或非編碼逆轉錄病毒基因序列的目標核酸序列、逆轉錄病毒群組特異性抗原的目標核酸序列或其組合。
2.如權利要求1所述的組合物，其中所述病毒載體是腺病毒載體、腺相關病毒載體(AAV)或其衍生物。
3.如權利要求1或2所述的組合物，其中所述腺相關病毒載體包含AAV血清型1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、DJ或DJ/8。
4.如權利要求1至3中任一項所述的組合物，其中所述AAV載體是AAV血清型9(AAV9)。
5.如權利要求1所述的組合物，其中所述基因編輯劑是簇狀規則間隔短回文重復(CRISPR)相關內切核酸酶或其同源物。
6.如權利要求1至5中任一項所述的組合物，其中所述CRISPR相關內切核酸酶是Cas9或其同源物。
7.如權利要求1所述的組合物，其中所述gRNA與逆轉錄病毒基因序列的長末端重復序列(LTR)、群組特異性抗原或其組合互補。
8.如權利要求1所述的組合物，其中所述逆轉錄病毒是慢病毒。
9.如權利要求8所述的組合物，其中所述慢病毒包含：人類免疫缺陷病毒；猿猴免疫缺陷病毒；貓科動物免疫缺陷病毒；牛免疫缺陷病毒、綿羊髓鞘脫落病毒、馬傳染性貧血病毒或人類T細胞白血病病毒。
10.如權利要求1至9中任一項所述的組合物，其中所述目標序列包含人類免疫缺陷病毒的長末端重復序列(LTR)內的序列。
11.如權利要求10所述的組合物，其中所述人類免疫缺陷病毒的所述長末端重復序列內的序列包含U3、R或U5區內的序列。
12.如權利要求1至11中任一項所述的組合物，其中所述群組特異性抗原包含人類免疫缺陷病毒編碼及/或非編碼核酸序列。
13.如權利要求1所述的組合物，其中所述群組特異性抗原包含至少一種人類免疫缺陷病毒核酸序列，所述人類免疫缺陷病毒核酸序列包含gag、pol、env、tat、rev、nef、vpr、vif、vpu、tev或其片段。
14.如權利要求1至13中任一項所述的組合物，還包含編碼反式激活小RNA(tracrRNA)的序列。
15.如權利要求14所述的組合物，其中所述反式激活小RNA(tracrRNA)序列與編碼所述引導RNA的序列融合。
16.如權利要求1至15中任一項所述的組合物，還包含編碼核定位信號的序列。
17.如權利要求1至16中任一項所述的組合物，其中所述gRNA包含與SEQ ID NO：1至76中的任一者具有至少60％序列同一性的序列。
18.如權利要求1至17中任一項所述的組合物，其中所述gRNA包含SEQ ID NO：1至76中的任一者。
19.一種表達載體，其包含：編碼基因編輯試劑和至少一種引導RNA(gRNA)的單離的核酸，其中所述gRNA與逆轉錄病毒基因序列的目標核酸序列互補，所述逆轉錄病毒基因序列包含：編碼及/或非編碼逆轉錄病毒基因序列的目標核酸序列、逆轉錄病毒群組特異性抗原的目標核酸序列或其組合。
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