[發明專利]治療神經、肌肉和不育疾病或狀況的穩定的無定形碳酸鈣

在審

• 申請號: 201780018159.8
• 申請日: 2017-01-17
• 公開（公告）號: CN108778296A
• 公開（公告）日: 2018-11-09
• 發明（設計）人: 約瑟夫·本;亞伯拉罕·沙哈爾;阿米爾·阿拉夫
• 申請（專利權）人: 艾瑪菲克有限公司
• 主分類號: A61K33/06
• 分類號: A61K33/06;A61K33/10;A61K31/66;A61K9/00
• 代理公司: 北京安信方達知識產權代理有限公司 11262
• 代理人: 卓曉曦;鄭霞

1.一種藥物組合物，所述藥物組合物包含由至少一種穩定劑穩定的無定形碳酸鈣(ACC)，用于在治療選自肌營養不良癥和軸突缺陷的疾病或狀況中使用。

2.如權利要求1所述的藥物組合物，其中所述肌營養不良癥選自杜氏肌營養不良癥、貝克肌營養不良癥、肢帶型肌營養不良癥、先天性肌營養不良癥、面肩肱型肌營養不良癥、強直性肌營養不良癥、眼咽型肌營養不良癥、遠端型肌營養不良癥和Emery-Dreifuss肌營養不良癥。

3.如權利要求2所述的藥物組合物，其中所述肌營養不良癥是杜氏肌營養不良癥(DMD)。

4.如權利要求1所述的藥物組合物，其中所述軸突缺陷是軸突損害。

5.如權利要求4所述的藥物組合物，其中治療軸突損害包括促進受損神經的再生。

6.如權利要求1、4和5中任一項所述的藥物組合物，其中所述缺陷或損害是中樞神經系統的神經或外周神經系統的神經的缺陷或損害。

7.如權利要求1至6中任一項所述的藥物組合物，其中所述至少一種穩定劑選自：聚磷酸鹽、磷酸化的氨基酸、有機酸、磷酸化、膦酸化、硫酸化或磺化的有機化合物、羥基羧酸的磷酸酯或硫酸酯、二膦酸鹽、糖類及其衍生物、蛋白、肽、磷酸化的蛋白、磷酸化的肽、天然和合成的生物聚合物及其衍生物、以及它們的任意組合。

8.如權利要求7所述的藥物組合物，其中所述穩定劑選自磷酸絲氨酸、三磷酸鹽、三磷酸腺苷、二磷酸腺苷、植酸、檸檬酸、依替膦酸、焦磷酸鹽、乙醇、六偏磷酸鹽、幾丁質以及它們的任意組合。

9.如權利要求1至8中任一項所述的藥物組合物，其中所述組合物通過全身施用被施用。

10.如權利要求9所述的藥物組合物，其中所述組合物被口服施用。

11.如權利要求9或10所述的藥物組合物，其中所述藥物組合物被配制成選自片劑、膠囊、丸劑、粉末或顆粒的固體劑型；或選自酏劑、酊劑、懸浮液、糖漿、乳劑、膠體或凝膠的液體或半液體劑型。

12.如權利要求1和4至8中任一項所述的藥物組合物，其中所述疾病或狀況是軸突缺陷，并且所述藥物組合物被局部施用。

13.如權利要求12所述的藥物組合物，其中所述ACC在缺陷的或損傷的神經附近被施用。

14.如權利要求12或13所述的藥物組合物，其中所述施用通過注射、輸注或通過泵進行。

15.如權利要求12至14中任一項所述的藥物組合物，其中所述藥物組合物被配制為選自懸浮液、乳劑、膠體或凝膠的液體或半液體劑型。

16.如權利要求1至15中任一項所述的藥物組合物，其中所述穩定的ACC的一次顆粒的平均直徑為約10nm至約500nm。

17.一種用于體外受精的方法，包括(a)使哺乳動物卵母細胞體外受精；以及(b)體外培養胚胎，其中步驟(a)、步驟(b)或步驟(a)和(b)兩者在包含由至少一種穩定劑穩定的ACC的細胞培養基中進行。

18.如權利要求17所述的方法，包括在包含由至少一種穩定劑穩定的ACC的細胞培養基中體外培養所述胚胎，從而促進胚胎發育。

19.如權利要求17或18所述的方法，進一步包括在步驟(a)之前，在包含由至少一種穩定劑穩定的ACC的細胞培養基中卵母細胞的體外成熟的步驟。