[發明專利]VX-809在制備治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥藥物中的應用有效
| 申請號： | 201711181792.7 | 申請日： | 2017-11-23 |
| 公開（公告）號： | CN107812003B | 公開（公告）日： | 2021-02-09 |
| 發明（設計）人： | 鄭必霞;劉志峰;金玉;王春莉;賈占軍;朱夢姝;黃艷;尹瀚俊 | 申請（專利權）人： | 南京市兒童醫院 |
| 主分類號： | A61K31/443 | 分類號： | A61K31/443;A61P1/16 |
| 代理公司： | 南京鐘山專利代理有限公司 32252 | 代理人： | 戴朝榮 |
| 地址： | 210008*** | 國省代碼： | 江蘇;32 |
| 權利要求書： | 查看更多 | 說明書： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | vx 809 制備 治療 進行 家族 性肝內 膽汁 淤積 藥物 中的 應用 | ||
【權利要求書】：
1.化合物VX-809作為唯一活性成分在制備治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥藥物中的應用，其特征在于，所述進行性家族性肝內膽汁淤積癥為PFIC2，所述VX-809提高PFIC2患兒所攜帶的BSEP蛋白突變體Y472C、I669V和D1131V的表達水平，所述化合物VX-809的結構式如下：
2.根據權利要求1所述的應用，其特征在于，所述VX-809提高進行性家族性肝內膽汁淤積癥相關基因的表達水平；或提高進行性家族性肝內膽汁淤積癥相關基因的蛋白表達水平。
3.根據權利要求2所述的應用，其特征在于，所述VX-809提高PFIC2相關基因的轉錄水平。
4.根據權利要求2所述的應用，其特征在于，所述VX-809提高PFIC2相關基因的蛋白表達水平。
5.根據權利要求3或4所述的應用，其特征在于，所述VX-809提高PFIC2患兒中ABCB11基因的轉錄水平。
6.根據權利要求3或4所述的應用，其特征在于，所述VX-809提高PFIC2患兒所攜帶的BSEP的蛋白表達水平。
下載完整專利技術內容需要扣除積分，VIP會員可以免費下載。
該專利技術資料僅供研究查看技術是否侵權等信息，商用須獲得專利權人授權。該專利全部權利屬于南京市兒童醫院，未經南京市兒童醫院許可，擅自商用是侵權行為。如果您想購買此專利、獲得商業授權和技術合作，請聯系【客服】
本文鏈接：http://www.szxzyx.cn/pat/books/201711181792.7/1.html，轉載請聲明來源鉆瓜專利網。
