[發明專利]一種用于基因治療或轉染的組合物及其制備方法和用途

在審

• 申請號: 201710930826.1
• 申請日: 2017-10-09
• 公開（公告）號: CN109620968A
• 公開（公告）日: 2019-04-16
• 發明（設計）人: 程義云;沈灣灣
• 申請（專利權）人: 華東師范大學
• 主分類號: A61K48/00
• 分類號: A61K48/00;C12N15/87;A61P35/00;A61P29/00;A61P37/02;A61P5/00;A61P25/18;A61P9/00;A61P17/00
• 代理公司: 上海精晟知識產權代理有限公司 31253
• 代理人: 馮子玲

1.一種用于基因治療或轉染的組合物，其特征在于，其包括核酸、天然多酚和陽離子高分子，所述核酸選自siRNA、miRNA、lncRNA、mRNA或其它修飾的RNA中的至少一種。

2.如權利要求1所述的組合物，其特征在于，所述天然多酚選自黃烷醇類、花色苷類、黃酮類、黃酮醇類和酚酸類植物提取物中的至少一種。

3.如權利要求2所述的組合物，其特征在于，所述天然多酚選自表沒食子兒茶素沒食子酸酯、表兒茶素、表沒食子兒茶素、表兒茶素沒食子酸酯、單寧、1,2,3,4,6-五沒食子酰葡萄糖、1,2,3,6-四沒食子酰葡萄糖、1,3,6-三沒食子酰葡萄糖、原花青素、花青素、鞣花酸、咖啡酸中的至少一種。

4.如權利要求1所述的組合物，其特征在于，所述陽離子分子包括陽離子高分子、陽離子天然小分子化合物、陽離子多肽和帶正電的蛋白質中的至少一種。

5.如權利要求4所述的組合物，其特征在于，所述陽離子分子包括聚酰胺-胺樹形高分子、聚丙烯亞胺樹形高分子、聚賴氨酸陽離子聚合物、支化聚乙烯亞胺陽離子聚合物、線性聚乙烯亞胺陽離子聚合物中的至少一種。

6.如權利要求5所述的組合物，其特征在于，所述所述陽離子分子選自式I、式II、式III、式IV和式V中的一種化合物：

其中，M包括氨、乙二胺、丁二胺、己二胺、辛二胺、癸二胺和1,12-十二烷二胺中的一種，n為1～10的整數，m為2～4的整數，a為1～100000的整數，式III化合物的質均分子量為100～100000，式IV化合物的質均分子量為100～100000，式V化合物的質均分子量為100-100000；所述陽離子多肽包括細胞穿膜肽。

7.根據權利要求1所述的組合物，其特征在于：包括siRNA或修飾的siRNA，表沒食子兒茶素沒食子酸酯和聚賴氨酸陽離子聚合物。

8.一種如權利要求1所述的組合物制備方法，其特征在于，包括如下步驟：將核酸，天然多酚和陽離子分子按照一定的質量比混合。

9.如權利要求8所述的制備方法，所述質量比為1：0.01～100000：0.01～100000。

10.一種如權利要求1所述的組合物在制備基因治療或轉染藥物中的用途。

11.如權利要求10所述的用途，其特征在于，所述藥物選自腫瘤藥物、炎癥藥物、免疫紊亂藥物、內分泌失調藥物、精神失常藥物、心腦血管藥物和皮膚病藥物中的一種。