[發明專利]血管生成素樣3(ANGPTL3)iRNA組合物及其使用方法有效
| 申請號： | 201710704563.2 | 申請日： | 2012-06-20 |
| 公開（公告）號： | CN107287202B | 公開（公告）日： | 2021-03-16 |
| 發明（設計）人： | B·貝藤考特;W·奎爾比斯;K·非茨杰拉德;M·弗蘭克-卡梅內茨基;S·米爾斯坦;S·舒爾加-莫斯卡亞 | 申請（專利權）人： | 阿爾尼拉姆醫藥品有限公司 |
| 主分類號： | C12N15/113 | 分類號： | C12N15/113;A61K31/713;A61P3/06 |
| 代理公司： | 北京市金杜律師事務所 11256 | 代理人： | 陳文平;徐志明 |
| 地址： | 美國馬*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 血管 生成 angptl3 irna 組合 及其 使用方法 | ||
1.一種用于抑制ANGPTL3表達的dsRNA試劑，包括一個正義鏈和一個反義鏈，
其中所述反義鏈包括與核苷酸序列5’-AAAGACUGAUCAAAUAUGUUGAG-3’，即SEQ ID NO:1的核苷酸274 – 296，區別在于不多于3個核苷酸的至少17個連續的核苷酸，
其中各個鏈的長度獨立地為17-25個核苷酸，
其中所述正義鏈的所有核苷酸和所述反義鏈的所有核苷酸是修飾的核苷酸，
其中至少一個修飾的核苷酸選自2'-O-甲基修飾的核苷酸、2'-氟修飾的核苷酸、包含5’-硫代磷酸酯基團的核苷酸，以及2'-氨基修飾的核苷酸，并且
其中包含N-乙酰半乳糖胺衍生物的配體與所述dsRNA試劑的至少一個鏈軛合。
2.一種用于抑制ANGPTL3表達的dsRNA試劑，包括一個正義鏈和一個反義鏈，
其中該反義鏈包括與核苷酸序列5’-AAGACUGAUCAAAUAUGUUGAGU-3’，即SEQ ID NO:1的核苷酸273 – 295，區別在于不多于3個核苷酸的至少17個連續核苷酸，
其中各個鏈的長度獨立地為17-25個核苷酸，
其中所述正義鏈的所有核苷酸和所述反義鏈的所有核苷酸是修飾的核苷酸，
其中至少一個修飾的核苷酸選自2'-O-甲基修飾的核苷酸、2'-氟修飾的核苷酸、包含5’-硫代磷酸酯基團的核苷酸，以及2'-氨基修飾的核苷酸，并且
其中包含N-乙酰半乳糖胺衍生物的配體與所述dsRNA試劑的至少一個鏈軛合。
3.一種用于抑制ANGPTL3表達的dsRNA試劑，包括一個正義鏈和一個反義鏈，
其中該反義鏈包括與核苷酸序列5’-AGACUGAUCAAAUAUGUUG-3’，即SEQ ID NO:1的核苷酸276 – 294，區別在于不多于3個核苷酸的至少17個連續核苷酸，
其中各個鏈的長度獨立地為17-25個核苷酸，
其中所述正義鏈的所有核苷酸和所述反義鏈的所有核苷酸是修飾的核苷酸，
其中至少一個修飾的核苷酸選自2'-O-甲基修飾的核苷酸、2'-氟修飾的核苷酸、包含5’-硫代磷酸酯基團的核苷酸，以及2'-氨基修飾的核苷酸，并且
其中包含N-乙酰半乳糖胺衍生物的配體與所述dsRNA試劑的至少一個鏈軛合。
4.如權利要求1所述的dsRNA試劑，其中各個鏈的長度獨立地為19-25個核苷酸。
5.如權利要求1所述的dsRNA試劑，其中所述dsRNA試劑包括至少一個硫代磷酸酯或甲基磷酸酯核苷酸鍵合。
6.如權利要求1所述的dsRNA試劑，其中所述N-乙酰半乳糖胺衍生物通過二價或三價分支連接物而附接。
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