[發(fā)明專利]一種治療脂肪肝的藥物和治療方法

在審

• 申請?zhí)枺?/td>: 201710235230.X
• 申請日: 2017-04-12
• 公開（公告）號: CN108686210A
• 公開（公告）日: 2018-10-23
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: 成軍
• 申請（專利權(quán)）人: 成軍
• 主分類號: A61K45/00
• 分類號: A61K45/00;A61K31/704;A61K49/00;A61P1/16;A61P3/10;A61P37/02;A61P25/00;A61P3/06;A61P9/10;A01K67/02;C12N15/90;C12Q1/02
• 代理公司: 北京市誠輝律師事務(wù)所 11430
• 代理人: 梁婧文;范盈

1.HCBP6基因或HCBP6蛋白作為藥物靶點(diǎn)在篩選和/或制備預(yù)防和/或治療脂肪肝藥物中的用途。

2.HCBP6激動劑在制備預(yù)防和/或治療脂肪肝藥物中的用途。

3.人參皂苷在制備預(yù)防和/或治療脂肪肝、脂肪性肝炎、糖尿病、多發(fā)性硬化、高甘油三酯血癥、高膽固醇血癥和/或心腦血管動脈粥樣硬化藥物中的用途，所述人參皂苷選自Rh2、Rb3、Rc、CK、Rh1或人參二醇中的一種或多種的組合。

4.根據(jù)權(quán)利要求3所述用途，其特征在于，所述人參皂苷為Rh2。

5.根據(jù)權(quán)利要求3或4所述用途，其特征在于，人參皂苷能夠抑制膽固醇(TC)和/或甘油三酯(TG)的合成和/或積累。

6.包含人參皂苷的藥物組合物，其特征在于，人參皂苷為唯一有效藥用組分，組合物中還包含藥學(xué)可接受的載體/輔料，所述人參皂苷選自Rh2、Rb3、Rc、CK、Rh1或人參二醇中的任一種，優(yōu)選Rh2。

7.根據(jù)權(quán)利要求6所述藥物組合物，其特征在于，可經(jīng)胃腸道、皮下注射和/或靜脈注射給藥。

8.一種治療脂肪肝的方法，其特征在于，向患者施用藥學(xué)上有效量的權(quán)利要求6或7所述藥物組合物。

9.一種HCBP6基因敲除的動物模型，其特征在于，所述動物為小鼠或斑馬魚。

10.一種HCBP6基因敲除的小鼠模型的制備方法，其特征在于，包含以下步驟：

1)靶基因定位：人基因HCBP6在小鼠中對應(yīng)基因4833415N24Rik(NM_026126.4)；

2)TALEN設(shè)計(jì)和構(gòu)建：將基因4833415N24Rik外顯子3作為TALEN基因編輯術(shù)靶點(diǎn)；

3)基因編輯：小鼠受精卵原核注射經(jīng)TALEN編輯的mRNA，注射后的受精卵移植入假孕母鼠的體內(nèi)；

4)獲得陽性F0代小鼠：飼養(yǎng)移植受體母鼠，并鑒定陽性F0代小鼠；

5)獲得種系遺傳的F1代雜合小鼠：將步驟4)獲得的陽性小鼠與野生小鼠合籠交配，獲得F1代雜合小鼠；

6)獲得HCBP6基因敲除的純合型小鼠：F1代小鼠自交，獲得純合型HCBP6基因敲除小鼠。