[發明專利]用于定向腺相關病毒(AAV)的靶向肽

有效

• 申請號: 201680081708.1
• 申請日: 2016-12-09
• 公開（公告）號: CN108699565B
• 公開（公告）日: 2023-08-08
• 發明（設計）人: 本杰明·E·德威曼;維維安娜·格拉迪納魯;肯·Y·陳
• 申請（專利權）人: 加州理工學院
• 主分類號: C12N15/86
• 分類號: C12N15/86;C07K7/06;C07K14/005
• 代理公司: 北京天昊聯合知識產權代理有限公司 11112
• 代理人: 王靜;丁業平

1.一種靶向中樞神經系統(CNS)的腺相關病毒(AAV)肽，其包含11個連續的氨基酸的序列X₁X₂X₃X₄X₅X₆X₇X₈X₉X₁₀X₁₁，其中所述11個連續的氨基酸的序列是SEQ?ID?NO:4-15中的一個序列。

2.根據權利要求1所述的靶向CNS的AAV肽，其包含氨基酸序列DGTLAVPFKAQ(SEQ?IDNO:4)。

3.一種靶向中樞神經系統(CNS)的腺相關病毒(AAV)肽，包括SEQ?ID?NO：4-14中的任一者的序列。

4.一種藥物組合物，包含權利要求1至3中任一項所述的靶向CNS的AAV肽以及一種或多種可藥用的載體。

5.根據權利要求3所述的靶向CNS的AAV肽，其中所述肽結合至納米顆粒、第二分子、病毒衣殼蛋白或它們的組合。

6.根據權利要求3所述的靶向CNS的AAV肽，其中所述肽為AAV的一部分。

7.根據權利要求6所述的靶向CNS的AAV肽，其中所述肽為所述AAV的衣殼蛋白。

8.一種核酸序列，其編碼權利要求3所述的靶向CNS的AAV肽。

9.一種腺相關病毒(AAV)衣殼蛋白，其包含靶向CNS的肽，所述靶向CNS的肽包含11個連續的氨基酸的序列X₁X₂X₃X₄X₅X₆X₇X₈X₉X₁₀X₁₁，其中所述11個連續的氨基酸的序列是SEQ?IDNO:4-15中的一個序列。

10.根據權利要求9所述的AAV衣殼蛋白，其中所述靶向CNS的肽包含氨基酸序列DGTLAVPFKAQ(SEQ?ID?NO:4)。

11.根據權利要求9所述的AAV衣殼蛋白，其中所述11個連續的氨基酸的序列為靶向CNS的AAV肽的衣殼蛋白的一部分。

12.根據權利要求9所述的AAV衣殼蛋白，其中所述11個連續的氨基酸的序列被插入到所述AAV衣殼蛋白序列SEQ?ID?NO：45的AA586至AA589之間。

13.一種核酸序列，其編碼權利要求9至12中任一項所述的AAV衣殼蛋白。

14.含有AAV的組合物用于制備治療有需要的受試者的相關疾病的藥物組合物的用途，其中含有AAV的組合物將核酸遞送至有需要的受試者的靶標環境，包括：

提供含有AAV的組合物，其中所述AAV包含衣殼蛋白，該衣殼蛋白包含11個連續的氨基酸的序列X₁X₂X₃X₄X₅X₆X₇X₈X₉X₁₀X₁₁，其中所述AAV包含將被遞送至所述受試者的所述靶標環境的核酸，并且其中所述11個連續的氨基酸的序列是SEQ?ID?NO:4-15中的一個序列；和

將所述組合物施用于所述受試者。

15.根據權利要求14所述的用途，其中所述靶標環境為心臟、神經系統或它們的組合。