[發明專利]通過靶向光受體治療失明的新型治療工具和方法

有效

• 申請號: 201680066365.1
• 申請日: 2016-09-13
• 公開（公告）號: CN108350463B
• 公開（公告）日: 2022-06-24
• 發明（設計）人: J·于特納;D·奈里多瓦;B·羅斯卡
• 申請（專利權）人: 弗里德里克·米謝爾生物醫學研究所
• 主分類號: C12N15/63
• 分類號: C12N15/63;C07K14/705;A61P27/02
• 代理公司: 北京市中咨律師事務所 11247
• 代理人: 史文靜;黃革生

1.一種用于治療或改善失明的分離的核酸分子，其包含編碼去極化光門控離子通道的核苷酸，所述編碼去極化光門控離子通道的核苷酸功能性連接到導致所述去極化光門控離子通道在視網膜光受體細胞中特異性表達的啟動子，其中，所述啟動子選自Gnat2_500、Gnat2_2kb和TF_GSH2，其中Gnat2_500的核酸序列如SEQ ID NO:2所示，Gnat2_2kb的核酸序列如SEQ ID NO:3所示，并且TF_GSH2的核酸序列如SEQ ID NO:6所示。

2.權利要求1所述的用于治療或改善失明的分離的核酸分子，其中所述去極化光門控離子通道是通道視紫紅質。

3.權利要求2所述的用于治療或改善失明的分離的核酸分子，其中所述通道視紫紅質是通道視紫紅質-2。

4.權利要求1-3中任一項所述的用于治療或改善失明的分離的核酸分子，其中所述視網膜光受體細胞是桿細胞或錐細胞。

5.權利要求1-3中任一項所述的用于治療或改善失明的分離的核酸分子，其中所述啟動子是Gnat2_500，其中Gnat2_500的核酸序列如SEQ ID NO:2所示。

6.一種用于治療或改善失明的重組載體，其包含如權利要求1-5中任一項所述的用于治療或改善失明的分離的核酸分子。

7.一種用于治療或改善失明的宿主細胞，其包含如權利要求6所述的用于治療或改善失明的重組載體。

8.一種包含分離的核酸分子的重組載體，所述分離的核酸分子包含如SEQ ID NO：2、3或6所示的核酸，其中所述分離的核酸分子有效地驅動基因在視網膜光受體細胞中的表達，并且其中編碼所述基因的核酸與所述分離的核酸分子有效連接。

9.如權利要求8所述的重組載體，其中所述基因編碼去極化光門控離子通道。

10.如權利要求9所述的重組載體，其中所述去極化光門控離子通道是通道視紫紅質。

11.如權利要求10所述的重組載體，其中所述通道視紫紅質是通道視紫紅質-2。

12.如權利要求8-11任一項所述的重組載體，其中所述視網膜光受體細胞是桿細胞或錐細胞。

13.如權利要求8-11任一項所述的重組載體，其中所述分離的核酸分子包含如SEQ IDNO:2所示的核酸。

14.包含權利要求8-13任一項的重組載體的宿主細胞。

15.一種試劑盒，包含根據權利要求1至5中任一項所述的用于治療或改善失明的分離的核酸分子，根據權利要求6所述的用于治療或改善失明的重組載體，根據權利要求7所述的用于治療或改善失明的宿主細胞，根據權利要求8-13任一項所述的重組載體或根據權利要求14所述的宿主細胞。

16.權利要求1至5中任一項所述的用于治療或改善失明的分離的核酸分子、權利要求6所述的用于治療或改善失明的重組載體或權利要求7所述的用于治療或改善失明的宿主細胞在制備用于治療或改善失明的藥物中的用途，其中所述治療或改善失明包括對有需要的患者施用所述分離的核酸分子、所述重組載體或所述宿主細胞。

17.根據權利要求16所述的制藥用途，其中所述施用是通過視網膜下注射進行。