[發(fā)明專利]具有C9ORF72基因座破壞的非人類動物在審
| 申請?zhí)枺?/td> | 201680031520.6 | 申請日： | 2016-05-26 |
| 公開（公告）號： | CN107920498A | 公開（公告）日： | 2018-04-17 |
| 發(fā)明（設(shè)計）人： | 阿曼達(dá)·阿塔納西奧;布爾欽·艾克茲;國春·龔;邁克爾·L.·拉克魯瓦-法利什;卡曼·維納斯·萊;大衛(wèi)·M.·瓦倫蘇埃拉 | 申請（專利權(quán)）人： | 瑞澤恩制藥公司 |
| 主分類號： | A01K67/027 | 分類號： | A01K67/027;C12N5/10;C12N15/85;C12N15/90;A61K49/00;A61P25/28;A61P29/00;A61P37/00 |
| 代理公司： | 廣州三環(huán)專利商標(biāo)代理有限公司44202 | 代理人： | 郝傳鑫 |
| 地址： | 美國紐約*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
| 權(quán)利要求書： | 查看更多 | 說明書： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 具有 c9orf72 基因 破壞 非人 類動物 | ||
1.一種嚙齒動物，所述嚙齒動物的基因組中包含C9orf72基因座中整個編碼序列的缺失。
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的嚙齒動物，其中所述缺失至少包含外顯子2-11全部或部分地缺失。
3.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項所述的嚙齒動物，其中所述C9orf72基因座包含報告基因。
4.根據(jù)權(quán)利要求3所述的嚙齒動物，其中所述報告基因可操作地連接至C9orf72啟動子。
5.根據(jù)權(quán)利要求4所述的嚙齒動物，其中所述C9orf72啟動子是內(nèi)源性啟動子。
6.根據(jù)權(quán)利要求3-5中任一項所述的嚙齒動物，其中所述C9orf72基因座缺少包含外顯子2的編碼部分至外顯子11的編碼部分的C9orf72基因組序列，并且包含報告基因。
7.根據(jù)權(quán)利要求6所述的嚙齒動物，其中所述報告基因可操作地連接至所述C9orf72基因座的外顯子1。
8.根據(jù)權(quán)利要求3-7中任一項所述的嚙齒動物，其中所述報告基因選自由以下組成的組：lacZ、螢光素酶、綠色熒光蛋白(GFP)、增強型GFP(eGFP)、青色熒光蛋白(CFP)、黃色熒光蛋白(YFP)、增強型黃色熒光蛋白(eYFP)、藍(lán)色熒光蛋白(BFP)、增強型藍(lán)色熒光蛋白(eBFP)、DsRed以及MmGFP。
9.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項所述的嚙齒動物，其中所述嚙齒動物是大鼠或小鼠。
10.根據(jù)權(quán)利要求1所述的嚙齒動物，其中所述嚙齒動物是純合性缺失。
11.根據(jù)權(quán)利要求1所述的嚙齒動物，其中所述嚙齒動物是雜合性缺失。
12.根據(jù)權(quán)利要求1-11中任一項所述的嚙齒動物，其中任選地在約36周齡后或者在約40周齡后，所述嚙齒動物在發(fā)育期間出現(xiàn)ALS和/或FTD的一種或多種癥狀。
13.根據(jù)權(quán)利要求1-12中任一項所述的嚙齒動物，其中所述嚙齒動物在約36周齡后出現(xiàn)進行性運動缺陷，在約40周齡后出現(xiàn)下運動神經(jīng)元異常，和/或在約36周齡后出現(xiàn)體重下降。
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