[發(fā)明專利]用于治療乳腺癌的miRNA

在審

• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 201680015113.6
• 申請(qǐng)日: 2016-03-09
• 公開(kāi)（公告）號(hào): CN107429251A
• 公開(kāi)（公告）日: 2017-12-01
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: 郭培宣;舒丹;束弋;李暉;法爾茲因·哈克
• 申請(qǐng)（專利權(quán)）人: 肯塔基大學(xué)研究基金會(huì)
• 主分類號(hào): C12N15/113
• 分類號(hào): C12N15/113;C12N15/115;A61K31/7088;A61K47/54;A61P35/00
• 代理公司: 北京康信知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限責(zé)任公司11240
• 代理人: 張英,沈敬亭

1.一種人工RNA納米結(jié)構(gòu)分子，包含：包含至少一種RNA寡核苷酸的多分支RNA連接基序，和與所述RNA連接基序偶聯(lián)的乳腺癌靶向模塊。

2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分子，進(jìn)一步包含與所述RNA連接基序偶聯(lián)的至少一種生物活性劑。

3.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分子，其中所述生物活性劑是治療劑。

4.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分子，其中所述RNA寡核苷酸在2’位置包含至少一個(gè)化學(xué)修飾。

5.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分子，其中所述修飾包括2’氟、2’胺基和2’O-甲基。

6.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分子，其中所述多分支RNA連接基序是三分支RNA連接基序。

7.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分子，其中所述多分支RNA包含序列5’-UUG CCA UGU GUA UGU GGG AUC CCG CGG CCA UGG CGG CCG GGA G-3’(SEQ ID NO：5)。

8.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分子，其中所述多分支RNA包含序列5’-CCC ACA UAC UUU GUU GAU CCG CCU UAG UAA CGU GCU UUG AUG UCG AUU CGA CAG GAG GC-3’(SEQ ID NO：6)。

9.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分子，其中所述多分支RNA包含序列5’-GATAAGCT CTC CCG GCC GCC ATG GCC GCG GGA T-3’(SEQ ID NO：7)。

10.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分子，其中所述多分支RNA包含序列5’-CTC CCG GCC GCC ATG GCC GCG GGA T-3’(SEQ ID NO：8)。

11.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分子，其中所述多分支RNA包含序列5’-AUC CCG CGG CCA UGG CGG CCG GGA G-3’(SEQ ID NO：9)。

12.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分子，其中所述分子的直徑為至少約40nm或更小。

13.根據(jù)權(quán)利要求12所述的分子，其中所述分子的直徑為至少約20nm或更小。

14.根據(jù)權(quán)利要求13所述的分子，其中所述分子的直徑為至少約10nm或更小。

15.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分子，其中所述分子具有范圍從約-100mV至約100mV的ζ電位。

16.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分子，其中所述分子具有范圍從約-50mV至約50mV的ζ電位。

17.根據(jù)權(quán)利要求6所述的分子，其中所述三分支RNA連接基序的分支包含a3WJ RNA模塊(SEQ ID NO：1)、b3WJ RNA模塊(SEQ ID NO：2)或c3WJ RNA模塊(SEQ ID NO：3)。

18.根據(jù)權(quán)利要求6所述的分子，其中所述三分支RNA連接基序包含a3WJ RNA模塊(SEQ ID NO：1)、b3WJ RNA模塊(SEQ ID NO：2)和c3WJ RNA模塊(SEQ ID NO：3)。

19.根據(jù)權(quán)利要求17或18所述的分子，其中SEQ ID NO：1包含核苷酸序列5’-UUG CCA UGU GUA UGU GGG-3’。

20.根據(jù)權(quán)利要求17或18所述的分子，其中SEQ ID NO：2包含核苷酸序列5’-CCC ACA UAC UUU GUU GAUCC-3’。

21.根據(jù)權(quán)利要求17或18所述的分子，其中SEQ ID NO：3包含核苷酸序列5’-GGA UCA AUC AUG GCA A-3’。

22.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分子，其中所述乳腺癌靶向模塊包含結(jié)合至至少一種乳腺癌細(xì)胞表面標(biāo)記物的配體。

23.根據(jù)權(quán)利要求22所述的分子，其中所述配體結(jié)合至葉酸受體、表皮生長(zhǎng)因子受體2(ErbB-2/HER2)、表皮生長(zhǎng)因子受體(EGFR)、HER2或它們的組合。

24.根據(jù)權(quán)利要求22所述的分子，其中所述配體是適體。