[發(fā)明專利]具有核心基序的核酸納米結(jié)構(gòu)在審
| 申請?zhí)枺?/td> | 201680011892.2 | 申請日： | 2016-01-14 |
| 公開（公告）號： | CN108064295A | 公開（公告）日： | 2018-05-22 |
| 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人： | W·丹尼爾;S·米克斯 | 申請（專利權(quán)）人： | 埃克西奎雷股份有限公司 |
| 主分類號： | C12N15/113 | 分類號： | C12N15/113;A61K31/7088;A61K9/14;A61K47/54;A61K47/69;A61P31/12;A61P35/00;A61P37/02;A61P31/00;A61P37/06;A61P11/00;A61P1/00;A61P9/00;A61P7/04 |
| 代理公司： | 中國國際貿(mào)易促進(jìn)委員會專利商標(biāo)事務(wù)所 11038 | 代理人： | 李程達(dá) |
| 地址： | 美國伊*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 具有 核心 核酸 納米 結(jié)構(gòu) | ||
提供了優(yōu)化的抑制性核酸。核酸具有包括優(yōu)化的抑制基序的序列，例如GGG。還描述了相關(guān)方法。
相關(guān)申請
本申請根據(jù)35U.S.C.§119(e)要求于2015年1月14日提交的標(biāo)題為“NUCLEIC ACIDNANOSTRUCTURES WITH CORE MOTIFS”的美國臨時(shí)申請系列號62/103,303的優(yōu)先權(quán)，其全部內(nèi)容通過引用并入本文。
發(fā)明背景
抑制性核酸通過多種機(jī)制下調(diào)基因表達(dá)。例如，反義寡核苷酸通常是與所選靶序列至少部分互補(bǔ)并且通過防止特定信使RNA鏈的蛋白質(zhì)翻譯起作用的DNA或RNA的單鏈。雙鏈RNA(dsRNA)是另一種類型的抑制性核酸，其可以通過被稱為RNA干擾(RNAi)的過程在許多生物體中誘導(dǎo)序列特異性的轉(zhuǎn)錄后基因沉默。這些功能性RNA包括至少兩種類型的小RNA分子，(1)誘導(dǎo)mRNA降解的siRNA分子，和(2)誘導(dǎo)翻譯抑制的miRNA(microRNA)。其他小RNA通過影響DNA和組蛋白甲基化在轉(zhuǎn)錄水平上起作用。
發(fā)明概述
在一些方面，本發(fā)明是球形核酸(SNA)，其具有在脂化結(jié)構(gòu)周圍徑向定位的寡核苷酸的密集構(gòu)型，其中所述寡核苷酸具有8-200個(gè)核苷酸的長度并且包含至少一個(gè)GGG。
在一些實(shí)施方案中，寡核苷酸具有以下結(jié)構(gòu)：5’X
在另一個(gè)實(shí)施方案中，寡核苷酸包含2-10,000個(gè)寡核苷酸。在其它實(shí)施方案中，寡核苷酸包含100-10,000,500-10,000,1,000-10,000,5,000-10,000,6,000-10,000,7,000-10,000,8,000-10,000,9,000-10,000或9,500-10,000個(gè)寡核苷酸。
在一些實(shí)施方案中，SNA不是樹狀聚合物。
在一些實(shí)施方案中，寡核苷酸是反義寡核苷酸。在其它實(shí)施方案中，寡核苷酸是核脂。在其它實(shí)施方案中，寡核苷酸是siRNA。
在一些實(shí)施方案中，寡核苷酸包含單鏈或雙鏈DNA寡核苷酸。在其它實(shí)施方案中，寡核苷酸包含單鏈或雙鏈RNA寡核苷酸。在其它實(shí)施方案中，寡核苷酸包含嵌合RNA-DNA寡核苷酸。在另一個(gè)實(shí)施方案中，寡核苷酸包含RNA-DNA或DNA-RNA寡核苷酸異源雙鏈體。在另一個(gè)實(shí)施方案中，寡核苷酸包含單鏈或雙鏈DNA、RNA或嵌合RNA-DNA寡核苷酸的組合。在一些實(shí)施方案中，寡核苷酸是雙鏈的并且不具有突出端。在其它實(shí)施方案中，寡核苷酸是線性的。
在另一個(gè)實(shí)施方案中，寡核苷酸具有結(jié)構(gòu)上和核苷酸序列相同的寡核苷酸。在一些實(shí)施方案中，寡核苷酸具有至少兩個(gè)結(jié)構(gòu)上和核苷酸序列不同的寡核苷酸。
在其它實(shí)施方案中，寡核苷酸具有2-10個(gè)不同的核苷酸序列。
在一個(gè)實(shí)施方案中，至少一個(gè)寡核苷酸是修飾的寡核苷酸。在一些實(shí)施方案中，至少50％的寡核苷酸是修飾的寡核苷酸。在其它實(shí)施方案中，所有寡核苷酸都是修飾的寡核苷酸。在一些實(shí)施方案中，寡核苷酸具有至少一個(gè)硫代磷酸酯鍵聯(lián)。在其它實(shí)施方案中，寡核苷酸不具有硫代磷酸酯鍵聯(lián)。
在另一個(gè)實(shí)施方案中，納米結(jié)構(gòu)包含具有脂質(zhì)雙層的脂質(zhì)體核心。
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