[發明專利]用于DMD的多外顯子跳躍組合物有效
| 申請號： | 201610137572.3 | 申請日： | 2009-10-23 |
| 公開（公告）號： | CN105779453A | 公開（公告）日： | 2016-07-20 |
| 發明（設計）人： | 彼得·薩扎尼;瑞斯扎德·科勒 | 申請（專利權）人： | 薩雷普塔治療公司 |
| 主分類號： | C12N15/113 | 分類號： | C12N15/113;A61K48/00;A61K31/7088;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京英賽嘉華知識產權代理有限責任公司 11204 | 代理人： | 王達佐;洪欣 |
| 地址： | 美國俄*** | 國省代碼： | 美國;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 用于 dmd 多外顯子 跳躍 組合 | ||
1.用于在人肌營養不良蛋白預加工的mRNA的加工中產生外顯子44跳躍的組合物，包含
含有20-35個通過含磷亞基間連接而連接的嗎啉代亞基的基本不帶電的反義化合物， 所述連接將一個亞基的嗎啉代氮與相鄰亞基的5’環外碳連接，所述反義化合物包含選自 SEQIDNOS:1-20且能夠與肌營養不良蛋白基因外顯子44中的互補mRNA序列在所述化合物 和mRNA之間形成Tm為至少45℃的異源雙鏈體的序列。
2.如權利要求1所述的組合物，其中所述化合物含有選自SEQIDNOS:8、11和12的序 列。
3.如權利要求1所述的組合物，其中所述化合物與具有選自SEQIDNOS:570-578的序 列的富含精氨酸的肽偶聯。
4.用于在人肌營養不良蛋白預加工的mRNA的加工中產生外顯子45跳躍的組合物，包含
含有20-35個通過含磷亞基間連接而連接的嗎啉代亞基的基本不帶電的反義化合物， 所述連接將一個亞基的嗎啉代氮與相鄰亞基的5’環外碳連接，所述反義化合物包含選自 SEQIDNOS:21-76和612-624且能夠與肌營養不良蛋白基因外顯子45中的互補mRNA序列在 所述化合物和mRNA之間形成Tm為至少45℃的異源雙鏈體結構的序列。
5.如權利要求4所述的組合物，其中所述化合物含有選自SEQIDNOS:27、29、34和39的 序列。
6.如權利要求5所述的組合物，其中所述化合物含有選自SEQIDNOS:29和34的序列。
7.如權利要求4所述的組合物，其中所述化合物與具有選自SEQIDNOS:570-578的序 列的富含精氨酸的肽偶聯。
8.用于在人肌營養不良蛋白預加工的mRNA的加工中產生外顯子46跳躍的組合物，包含
含有20-35個通過含磷亞基間連接而連接的嗎啉代亞基的基本不帶電的反義化合物， 所述連接將一個亞基的嗎啉代氮與相鄰亞基的5’環外碳連接，所述反義化合物包含選自 SEQIDNOS:77-125且能夠與肌營養不良蛋白基因外顯子46中的互補mRNA序列在所述化合 物和mRNA之間形成Tm為至少45℃的異源雙鏈體結構的序列。
9.如權利要求8所述的組合物，其中所述化合物含有選自SEQIDNOS:77-105的序列。
10.如權利要求9所述的組合物，其中所述化合物含有選自SEQIDNOS:82、84-87、90、 96、98、99和101的序列。
11.如權利要求8所述的組合物，其中所述化合物與具有選自SEQIDNOS:570-578的序 列的富含精氨酸的肽偶聯。
12.用于在人肌營養不良蛋白預加工的mRNA的加工中產生外顯子47跳躍的組合物，包 含
含有20-35個通過含磷亞基間連接而連接的嗎啉代亞基的基本不帶電的反義化合物， 所述連接將一個亞基的嗎啉代氮與相鄰亞基的5’環外碳連接，所述反義化合物包含選自 SEQIDNOS:126-169且能夠與肌營養不良蛋白基因外顯子47中的互補mRNA序列在所述化 合物和mRNA之間形成Tm為至少45℃的異源雙鏈體結構的序列。
13.如權利要求12所述的組合物，其中所述化合物含有選自SEQIDNOS:126-149的序 列。
14.如權利要求13所述的組合物，其中所述化合物含有選自SEQIDNOS:126、128-130、 132、144和146-149的序列。
15.如權利要求12所述的組合物，其中所述化合物與具有選自SEQIDNOS:570-578的 序列的富含精氨酸的肽偶聯。
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