[發明專利]人工核酸分子在審

申請號：	201580070984.3	申請日：	2015-12-29
公開（公告）號：	CN107124889A	公開（公告）日：	2017-09-01
發明（設計）人：	斯締芬尼·格朗德;托馬斯·施拉克	申請（專利權）人：	庫瑞瓦格股份公司
主分類號：	C12N15/11	分類號：	C12N15/11;C12N15/67;C12N15/85;C12N5/10;A61K48/00;A61K31/713;A61P17/00;G06F19/22
代理公司：	中科專利商標代理有限責任公司11021	代理人：	單驍越
地址：	德國***	國省代碼：	暫無信息
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摘要：
搜索關鍵詞：	人工核酸分子
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【權利要求書】：

1.一種人工核酸分子，其包含

a.至少一個可讀框(ORF)；和

b.至少一個3’-非翻譯區元件(3’-UTR元件)和/或至少一個5’-非翻譯區元件(5’-UTR元件)，其中所述至少一個3’-UTR元件和/或所述至少一個5’-UTR元件延長和/或增加從所述人工核酸分子的蛋白生產，并且其中所述至少一個3’-UTR元件和/或所述至少一個5’-UTR元件源自穩定mRNA。

2.根據權利要求1所述的人工核酸分子，其中所述可讀框源自與所述至少一個3’-UTR元件和/或所述至少一個5’-UTR元件源自的基因不同的基因。

3.根據權利要求1或2所述的人工核酸分子，其包含至少一個3’-UTR元件和至少一個5’-UTR元件。

4.根據權利要求3所述的人工核酸分子，其中所述至少一個可讀框，所述至少一個3’-UTR元件和所述至少一個5’-UTR元件中的每個彼此是異源的。

5.根據權利要求1至4中任一項所述的人工核酸分子，其中所述至少一個3’-UTR元件和/或所述至少一個5’-UTR元件源自的穩定mRNA特征在于mRNA降解，其中所述mRNA在第二時間點的量與所述mRNA在第一時間點的量的比是至少0.5(50％)，至少0.6(60％)，至少0.7(70％)，至少0.75(75％)，至少0.8(80％)，至少0.85(85％)，至少0.9(90％)，或至少0.95(95％)。

6.根據權利要求1至5中任一項所述的人工核酸分子，其中所述人工核酸分子不包含核糖體蛋白S6、RPL36AL、rps16或核糖體蛋白L9的3’-UTR和/或5’-UTR，并且其中所述人工核酸分子的可讀框不編碼GFP蛋白。

7.根據權利要求6所述的人工核酸分子，其中所述人工核酸分子的可讀框不編碼報告蛋白。

8.根據權利要求1至7中任一項所述的人工核酸分子，其中所述至少一個3’-UTR元件和/或所述至少一個5’-UTR元件包含這樣的核酸序列或由這樣的核酸序列組成：所述核酸序列源自真核蛋白編碼基因的3’-UTR和/或5’-UTR，優選源自脊椎動物蛋白編碼基因的3’-UTR和/或5’-UTR，更優選源自哺乳動物蛋白編碼基因的3’-UTR和/或5’-UTR，甚至更優選源自靈長類蛋白編碼基因的3’-UTR和/或5’-UTR。

9.根據權利要求8所述的人工核酸分子，其中所述至少一個3’-UTR元件和/或所述至少一個5’-UTR元件包含源自人或鼠蛋白編碼基因的3’-UTR和/或5’-UTR的核酸序列或由源自人或鼠蛋白編碼基因的3’-UTR和/或5’-UTR的核酸序列組成。

10.根據權利要求8或9所述的人工核酸分子，其中:

(i)所述核酸分子包含至少一個3’-UTR元件和至少一個5’-UTR元件；

(ii)所述至少一個3’-UTR元件，所述至少一個5’-UTR元件和所述至少一個可讀框彼此全部是異源的；

(iii)所述至少一個3’UTR元件源自選自由以下各項組成的組的基因:看家基因，編碼膜蛋白的基因，參與細胞代謝的基因，參與轉錄、翻譯和復制過程的基因，參與蛋白修飾的基因和參與細胞分裂的基因；和

(iv)所述3’UTR不源自編碼核糖體蛋白的基因或Fig4基因。

11.根據權利要求8至10中任一項所述的人工核酸分子，其中：

(i)所述核酸分子包含至少一個3’-UTR元件和至少一個5’-UTR元件；

(ii)所述至少一個3’-UTR元件，所述至少一個5’-UTR元件和所述至少一個可讀框彼此全部是異源的；

(iii)所述至少一個5’-UTR元件源自選自由以下各項組成的組的基因：看家基因，編碼膜蛋白的基因，參與細胞代謝的基因，參與轉錄、翻譯和復制過程的基因，參與蛋白修飾的基因和參與細胞分裂的基因；

(iv)所述5’-UTR優選不是5’TOP UTR；并且

(v)所述3’-UTR優選不源自編碼核糖體蛋白或白蛋白的基因或Fig4基因。