[發明專利]利用肝細胞生長因子的兩種以上的異構體的肌萎縮性側索硬化癥預防或治療用組合物

有效

• 申請號: 201480058075.3
• 申請日: 2014-10-22
• 公開（公告）號: CN105682676B
• 公開（公告）日: 2020-10-23
• 發明（設計）人: 鄭在均
• 申請（專利權）人: 赫利世彌斯株式會社
• 主分類號: A61K38/18
• 分類號: A61K38/18;A61P21/00
• 代理公司: 中國貿促會專利商標事務所有限公司 11038
• 代理人: 鄭天松

本發明涉及肌萎縮性側索硬化癥(Amyotrophic Lateral Sclerosis)的預防或治療用藥學組合物，包含肝細胞生長因子(Hepatocyte Growt h Factor，HGF)的兩種以上的異構體或對上述異構體進行編碼的聚核苷酸作為有效成分。使用本發明的組合物，可有效地預防或治療肌萎縮性側索硬化癥(Amyotrophic Lateral Sclerosis)。

技術領域

本專利申請針對2013年10月22日向韓國專利廳提出的韓國特許申請第KR10-2013-0126216號及2014年10月22日向韓國專利廳提出的韓國特許申請第KR10-2014-0143377號主張優先權，上述專利申請的公開事項插入于本說明書中作為參考。

本發明涉及肌萎縮性側索硬化癥的預防或治療用組合物，包含肝細胞生長因子的兩種以上的異構體或對上述異構體進行編碼的聚核苷酸作為有效成分。

背景技術

肌萎縮性側索硬化癥(Amyotrophic Lateral Sclerosis：ALS)作為發生于運動神經元的疾病，最初，1869年由法國醫生Jean-Martin Chartcot報告指出。之后，1939年作為美國有名的棒球選手的Lou Gehrig患這種疾病，并公知于一般人，從此還被稱為葛雷克氏癥(Lou Ge hrig’s disease)。

肌萎縮性側索硬化癥的預后將臨床特征、電診斷測試及與癥狀相關的健康狀態的排除作為基礎。在與肌萎縮性側索硬化癥相關的幾種基因有關臨床實驗中可使用的分子基因檢查在遺傳類型診斷及遺傳咨詢中起到重要的作用。

肌萎縮性側索硬化癥可通過常染色體顯性、常染色體隱性或X-相關方法遺傳。遺傳咨詢及危險評價取決于特定基因診斷的準確的診斷。

眾所周知，延遲肌萎縮性側索硬化癥病的發展的藥劑有利魯唑(Riluzole)。眾所周知，利魯唑抑制認為破壞運動神經細胞的原因之一的過量的谷氨酸，從而可延遲肌萎縮性側索硬化癥的發展速度。但是，利魯唑的臨床效果無法改善肌萎縮性側索硬化癥的癥狀，在增加肌萎縮性側索硬化癥患者不做器管切開術而生存的期間(tracheostomy-freesurvival)方面結果不明確。如上所述，據報告，有助于肌萎縮性側索硬化癥患者的利魯唑的真正的臨床效果非常有限且模糊(Stewart et al,2001)。雖然如此，當前，除了如上所述的臨床有用性模糊的利魯唑之外，無對肌萎縮性側索硬化癥的有效的預防或治療劑，因而當前需要開發對肌萎縮性側索硬化癥可呈現預防或治療效果的藥物。

另一方面，眾所周知，以往有作為用于治療基因的基因載體的多種表達載體。在本發明的一實施例中使用的pCK載體詳細記載于PCT/KR99/000855中。并且，在PCT/KR03/000548中記載有包含在本發明中所使用的pCK-肝細胞生長因子X7重組載體的缺血性疾病或肝病治療或預防用組合物。PCT/KR99/000855及PCT/KR03/000548的全部內容合并于本說明書作為參照。

本說明書全文中，參照了多篇論文及專利文獻，并表示了其引用。所引用的論文及專利文獻的公開內容全部插入于本說明書作為參照，從而更加明確說明本發明所屬技術領域的水平及本發明的內容。

發明內容

要解決的問題

本發明人為了開發可預防或治療肌萎縮性側索硬化癥的藥物而銳意研究努力。其結果，查明了可利用包含兩種以上的肝細胞生長因子(Hepatocyte Growth Factor；HGF)的異構體或對上述異構體進行編碼的聚核苷酸作為有效成分的組合物治療肌萎縮性側索硬化癥，從而完成了本發明。

因此，本發明的目的在于，提供肌萎縮性側索硬化癥的預防或治療用藥學組合物。

本發明的再一目的在于，提供肌萎縮性側索硬化癥的預防或治療方法。