[發明專利]siRNA及其在用于抑制FLAP基因表達的方法和組合物中的應用

在審

• 申請號: 201480057884.2
• 申請日: 2014-10-21
• 公開（公告）號: CN105722981A
• 公開（公告）日: 2016-06-29
• 發明（設計）人: 安娜·伊莎貝爾·希門尼斯;科瓦東加·帕內達;塔瑪拉·馬丁內斯
• 申請（專利權）人: 西倫蒂斯私人股份公司
• 主分類號: C12N15/113
• 分類號: C12N15/113;A61K31/713;A61P27/02
• 代理公司: 中科專利商標代理有限責任公司 11021
• 代理人: 張國梁

1.一種siRNA分子，其中所述分子特異性靶向選自由SEQIDNO.1 -SEQIDNO.89組成的組的至少一種序列，其用作藥物。

2.根據權利要求1所述的siRNA分子，其用于治療和/或預防以增加 的FLAP表達和/或活性為特征的眼病。

3.根據權利要求2所述的siRNA分子，其中所述眼病是眼變態反應 和/或結膜炎。

4.根據權利要求2或3所述的siRNA分子，其中所述眼病選自季節 性變態反應性結膜炎、常年性變態反應性結膜炎、春季角結膜炎、特應性 角結膜炎、巨乳頭性結膜炎、干眼綜合征和它們的組合。

5.根據前述權利要求中任一項所述的siRNA分子，其中所述siRNA 包含19個核苷酸的雙鏈區域。

6.根據權利要求5所述的siRNA分子，其中所述siRNA是平端的。

7.根據前述權利要求中任一項所述的siRNA分子，其中所述siRNA 包含選自由SEQIDNO.90-SEQIDNO.178組成的組的至少一種序列 或由選自由SEQIDNO.90-SEQIDNO.178組成的組的至少一種序列 組成。

8.一種siRNA分子，其中所述分子特異性靶向選自由SEQIDNO.1 -SEQIDNO.89組成的組的至少一種序列，并且在引入到細胞中時減少 FLAP基因的表達，并且其中所述siRNA包含19個核苷酸的平端雙鏈結 構。

9.根據前述權利要求中任一項所述的siRNA分子，其中至少一個核 苷酸包含化學修飾。

10.根據權利要求9所述的siRNA分子，其中核苷酸的所述化學修飾 選自：2′-O甲基化和用脫氧胸苷核苷酸置換尿嘧啶核糖核苷酸，以及它們 的組合。

11.根據權利要求9或10所述的siRNA分子，其中所述化學修飾是 在有義鏈上、反義鏈上或在兩者上。

12.根據前述權利要求中任一項所述的siRNA分子在制備用于治療 眼病的藥物中的用途，所述眼病的特征為增加的FLAP表達和/或活性。

13.根據權利要求12所述的用途，其中所述眼病是眼變態反應和/或 結膜炎。

14.根據權利要求12或13所述的用途，其中所述眼病選自季節性變 態反應性結膜炎、常年性變態反應性結膜炎、春季角結膜炎、特應性角結 膜炎、巨乳頭性結膜炎、干眼綜合征和它們的組合。

15.一種藥物組合物，其中所述組合物包含權利要求1-11中描述的至 少一種siRNA分子。