[發明專利]FAPP2的抑制劑及其用途在審
| 申請號： | 201480053276.4 | 申請日： | 2014-07-25 |
| 公開（公告）號： | CN105611924A | 公開（公告）日： | 2016-05-25 |
| 發明（設計）人： | G·德安吉洛;M·A·德馬蒂斯;R·拉蒙泰格納 | 申請（專利權）人： | 泰萊托恩基金會 |
| 主分類號： | A61K31/192 | 分類號： | A61K31/192;A61K31/34;A61K31/343;A61K31/404;A61K31/41;A61K31/422;A61K31/4453;A61K31/5415;A61K31/70;A61K31/7032;A61K31/7088;A61K45/06;A61 |
| 代理公司： | 上海專利商標事務所有限公司 31100 | 代理人： | 陶啟長;楊昀 |
| 地址： | 意大*** | 國省代碼： | 意大利;IT |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | fapp2 抑制劑 及其 用途 | ||
1.一種磷脂酰肌醇-4-磷酸銜接子-2(FAPP2)抑制劑，所述抑制劑用于在具有或疑似三 聚己糖神經酰胺(Gb3)積累的細胞中降低Gb3積累的方法。
2.一種磷脂酰肌醇-4-磷酸銜接子-2(FAPP2)抑制劑，所述抑制劑用于預防和/或治療 特征為三聚己糖神經酰胺(Gb3)積累的疾病、病癥或紊亂。
3.一種降低細胞中三聚己糖神經酰胺(Gb3)積累的方法，所述方法包括向具有或疑似 Gb3積累的細胞給予磷脂酰肌醇-4-磷酸銜接子-2(FAPP2)的抑制劑。
4.一種治療與三聚己糖神經酰胺(Gb3)積累相關的疾病、病癥或紊亂的方法，所述方法 包括向需要治療的對象給予磷脂酰肌醇-4-磷酸銜接子-2(FAPP2)的抑制劑。
5.如權利要求1或2所述的抑制劑或如權利要求3或4所述的方法，其特征在于，所述細 胞是哺乳動物細胞。
6.如權利要求1或2所述的抑制劑或如權利要求3或4所述的方法，其特征在于，所述細 胞是培養的細胞。
7.如權利要求1或2所述的抑制劑或如權利要求3或4所述的方法，其特征在于，所述細 胞是生物體的細胞。
8.如前述權利要求中任一項所述的抑制劑或方法，其特征在于，所述抑制劑是包括糖 苷鍵的芳基葡糖苷化合物，或干擾寡核苷酸。
9.如權利要求8所述的抑制劑或方法，其特征在于，所述芳基葡糖苷化合物是C-芳基葡 糖苷化合物或O-芳基葡糖苷化合物。
10.如權利要求8或9所述的抑制劑或方法，其特征在于，所述芳基葡糖苷化合物具有式 I的結構：
或其藥學上可接受的鹽，其中：
Q是單糖或經修飾的單糖；
A1是苯基或具有1-3個獨立地選自氮、氧和硫的雜原子的5-6元雜芳基環；
A2是苯基或具有1-3個獨立地選自氮、氧和硫的雜原子的5-6元雜芳基環；
L1是共價鍵，或C1-4二價直鏈或支鏈烴鏈，其中所述鏈的1個或2個亞甲基單元任選地且 獨立地被以下替代：-N(R)-、-N(R)C(O)-、-C(O)N(R)-、-N(R)S(O)2-、-S(O)2N(R)-、-O-、-C (O)-、-OC(O)-、-C(O)O-、-S-、-S(O)-或–S(O)2-；
L2是共價鍵或-O-；
各R1獨立地是鹵素、-CN、-R；-OR；-SR；-N(R)2；-N(R)C(O)R；-C(O)N(R)2；-N(R)C(O)N (R)2；-N(R)C(O)OR；-OC(O)N(R)2；-N(R)S(O)2R；-S(O)2N(R)2；-OC(O)OR；-C(O)R；-OC(O)R；-C (O)OR；-S(O)R；–S(O)2R；或Cy；
各R2獨立地是鹵素、-CN、-R、-OR、-SR、-N(R)2、-N(R)C(O)R、-C(O)N(R)2、-N(R)C(O)N (R)2、-N(R)C(O)OR、-OC(O)N(R)2、-N(R)SO2R、-S(O)2N(R)2、-C(O)R、-C(O)OR、-OC(O)R、-S(O) R或–S(O)2R；
Cy是環，其被p個R3取代；其中所述環選自下組：3-8元飽和或部分不飽和的單環碳環；苯 基；8-10元雙環芳族碳環；具有1-2個獨立選自氮、氧和硫的雜原子的4-8元飽和或部分不飽 和單環雜環；具有1-4個獨立選自氮、氧和硫的雜原子的5-6元單環雜芳環；和具有1-5個獨 立選自氮、氧和硫的雜原子的8-10元雙環雜芳環；
各R獨立地是氫、氘或任選地選自下組的取代基：C1-6脂族；3-8元飽和或部分不飽和的 單環碳環；苯基；8-10元雙環芳族碳環；具有1-2個獨立選自氮、氧和硫的雜原子的4-8元飽 和或部分不飽和單環雜環；具有1-4個獨立選自氮、氧和硫的雜原子的5-6元單環雜芳環；和 具有1-5個獨立選自氮、氧和硫的雜原子的8-10元雙環雜芳環；
各R3獨立地是鹵素、-R、-CN、-OR、-SR、-N(R)2、-N(R)C(O)R、-C(O)N(R)2、-C(O)N(R)S(O) 2R、-N(R)C(O)N(R)2、-N(R)C(O)OR、-OC(O)N(R)2、-N(R)S(O)2R、-S(O)2N(R)2、-C(O)R,-C(O) OR、-OC(O)R、-S(O)R、-S(O)2R、-B(OR)2、或選自具有1-4個獨立選自氮、氧和硫的雜原子的5- 6元雜環和苯基的任選取代的環；
p是1-5；x是0-5；并且y是0-4。
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