[發(fā)明專利]治療β-地中海貧血和鐮狀細(xì)胞病的方法和組合物

在審

• 申請?zhí)枺?/td>: 201480038489.X
• 申請日: 2014-05-01
• 公開（公告）號: CN105492428A
• 公開（公告）日: 2016-04-13
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: 哲鯤·J·沈;周佑吉;蘇燦隆
• 申請（專利權(quán)）人: 中央研究院
• 主分類號: C07D221/14
• 分類號: C07D221/14;A61K31/473;A61P7/06
• 代理公司: 上海一平知識產(chǎn)權(quán)代理有限公司 31266
• 代理人: 崔佳佳;馬莉華

1.一種藥物組合物，所述藥物組合物含有式I-a化合物：

或其藥學(xué)上可接受的鹽、溶劑化物、或水合物，和藥學(xué)上可接受的載體，

其中：

R¹、R²、R³、R⁴、R^6a、和R^6b各自獨(dú)立地選自下組：H、鹵素、任選取代的烷基、任選取代的烯 基、任選取代的炔基、任選取代的雜環(huán)基、任選取代的雜芳基、任選取代的芳基、-OR^A、-OC (O)R^A、-SR^A、-N(R^B)₂、-N(R^A)C(O)R^A、-C(O)N(R^B)₂、-CN、-NO₂、-C(O)R^A、-C(O)OR^A、-S(O)R^A、- SO₂R^A、-SO₂N(R^B)₂和-NHSO₂R^B；

R⁵為H、任選取代的烷基、任選取代的烯基、任選取代的炔基、任選取代的雜環(huán)基或任選 取代的芳基；

各R^A獨(dú)立地選自下組：H、任選取代的烷基、任選取代的烯基、任選取代的炔基、任選取代 的雜環(huán)基、任選取代的雜芳基和任選取代的芳基；

各R^B獨(dú)立地選自下組：H、任選取代的烷基、任選取代的烯基、任選取代的炔基、任選取代 的雜環(huán)基、任選取代的雜芳基和任選取代的芳基，或2個R^B與之間的原子共同形成雜環(huán)。

2.如權(quán)利要求1所述的藥物組合物，其特征在于，所述化合物為式II化合物：

或其藥學(xué)上可接受的鹽、溶劑化物、或水合物。

3.如權(quán)利要求1或2所述的藥物組合物，其特征在于，R¹、R²、R³和R⁴各自獨(dú)立地選自下 組：-H、-OH、-Cl、-Br、-F、任選取代的C_1-6烷基、任選取代的烯基、任選取代的炔基、任選取代 的芳基、-OR^A、-NO₂、-N(R^B)₂、-C(O)CH₃、-CO₂H、-C(O)OR^A、-C(O)N(R^B)₂、-CN、雜環(huán)基、-SO₂-烷 基和–SO₂-芳基。

4.如權(quán)利要求3所述的藥物組合物，其特征在于，R¹、R²、R³和R⁴各自獨(dú)立地選自下組：- H、-OH、-Cl、-Br、-F、甲基、乙基、甲氧基、乙氧基、–C≡C-芳基、苯基、萘基、-NO₂、–NH-C_1-6烷 基、-C(O)CH₃、-CO₂H、–CO₂Et、–CONH-芳基、-CN、N-嗎啉基、-SO₂-烷基和–SO₂-芳基。

5.如權(quán)利要求2-4任一項(xiàng)所述的藥物組合物，其特征在于，R¹、R²、R³和R⁴中至少2個為H。

6.如權(quán)利要求5所述的藥物組合物，其特征在于，R¹和R⁴為H。

7.如權(quán)利要求5所述的藥物組合物，其特征在于，R³和R⁴為H。