[發(fā)明專利]雙重聚糖結合AAV載體的方法和組合物有效
| 申請?zhí)枺?/td> | 201480025514.0 | 申請日： | 2014-03-14 |
| 公開（公告）號： | CN105163764B | 公開（公告）日： | 2019-11-12 |
| 發(fā)明（設計）人： | A.阿索肯;R.薩穆爾斯基 | 申請（專利權）人： | 北卡羅來納－查佩爾山大學 |
| 主分類號： | A61K48/00 | 分類號： | A61K48/00;C12N5/10;C07K14/075 |
| 代理公司： | 中國專利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 李唐;黃希貴 |
| 地址： | 美國北卡*** | 國省代碼： | 美國;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 雙重 聚糖 結合 aav 載體 方法 組合 | ||
1.一種腺伴隨病毒1（AAV1）衣殼蛋白，其包含引入了每個以下氨基酸取代的AAV1衣殼氨基酸序列：A267S、SRGSPAGMSVQPK464-476SVAGPSNMAVQGR和NFTW500-503EFAW（AAV1 VP1編號）。
2.一種腺伴隨病毒6（AAV6）衣殼蛋白，其包含引入了每個以下氨基酸取代的AAV6衣殼氨基酸序列：A267S、SRGSPAGMSVQPK464-476SVAGPSNMAVQGR和NFTW500-503EFAW（AAV6 VP1編號）。
3.一種腺伴隨病毒2（AAV2）衣殼蛋白，其包含引入了每個以下取代的AAV2衣殼氨基酸序列：A266S、Q464V、A467P、D469N、I470M、R471A、D472V、S474G、Y500F和S501A (AAV2 VP1編號)。
4.一種腺伴隨病毒2（AAV2）衣殼蛋白，其包含引入了每個以下取代的AAV2衣殼氨基酸序列：A266S、Q464V、A467P、D469N、I470M、R471A、D472V、S474G、Y500F和S501A ，并且其中氨基酸585-590被QQNTAP取代(AAV2 VP1編號)。
5.一種腺伴隨病毒8（AAV8）衣殼蛋白，其包含引入了每個以下取代的AAV8衣殼氨基酸序列：A269S、Q467V、G468A、N471S、T472N、N473M、N475V、A477G、K478R、N502E (AAV8 VP1編號)。
6.一種AAV衣殼，其包含權利要求1-5中任一項的AAV衣殼蛋白。
7.一種病毒載體，其包含：
（a）權利要求6的AAV衣殼；和
（b）包含至少一個末端重復序列的核酸，
其中所述核酸由AAV衣殼殼體化。
8.一種組合物，其包含在藥學上可接受的載體中的權利要求1-5中任一項的AAV衣殼蛋白、權利要求6的AAV衣殼或權利要求7的病毒載體。
9.權利要求7的病毒載體在制備用于治療主體的藥物中的用途。
10.權利要求9的用途，其中所述主體是人主體。
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