[發明專利]治療骨髓再生障礙的聚陽離子納米顆粒及制備方法、應用在審
| 申請號： | 201410505563.6 | 申請日： | 2014-09-26 |
| 公開（公告）號： | CN104288783A | 公開（公告）日： | 2015-01-21 |
| 發明（設計）人： | 袁偉恩;毛文偉;原明璐;車俊怡 | 申請（專利權）人： | 上海交通大學 |
| 主分類號： | A61K48/00 | 分類號： | A61K48/00;A61K47/34;A61K9/14;C08G73/04;A61P7/00 |
| 代理公司： | 上海漢聲知識產權代理有限公司 31236 | 代理人： | 胡晶 |
| 地址： | 200240 *** | 國省代碼： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 治療 骨髓 再生 障礙 陽離子 納米 顆粒 制備 方法 應用 | ||
1.一種治療骨髓再生障礙的聚陽離子納米顆粒，其特征在于，所述納米顆粒包含聚陽離子核酸材料和基因物質，所述聚陽離子核酸材料與基因物質的質量比為0.1～100：1，所述基因物質包括硫酸酯酶2型基因。
2.如權利要求1所述的納米顆粒，其特征在于，所述聚陽離子核酸材料由低分子量的聚乙烯亞胺(PEI)與含二甲醛的鏈接劑以亞胺鍵構成，所述聚陽離子核酸材料的結構式為：
其中，X為含二甲醛的鏈接劑衍生的基團。
3.如權利要求2所述的納米顆粒，其特征在于，所述聚乙烯亞胺的分子量低于2000。
4.如權利要求2所述的納米顆粒，其特征在于，所述聚乙烯亞胺選自直鏈聚乙烯亞胺或支鏈聚乙烯亞胺。
5.如權利要求2所述的納米顆粒，其特征在于，所述鏈接劑選自戊二醛、對苯二甲醛、間苯二甲醛、鄰苯二甲醛、2,5-咪唑二甲醛、2,4-吡啶二甲醛、2,5-吡啶二甲醛、2,6-吡啶二甲醛、2,5-噠嗪二甲醛或2,6-噠嗪二甲醛的其中一種。
6.如權利要求1所述的納米顆粒，其特征在于，所述基因物質為DNA，所述DNA為構建的質粒DNA，所述質粒DNA包括功能基因序列、啟動子序列和抗性基因，所述質粒DNA的功能基因序列包括：
7.如權利要求1所述的納米顆粒，其特征在于，所述聚陽離子核酸材料與基因物質的質量比為5～50：1。
8.如權利要求1所述的納米顆粒，其特征在于，所述聚陽離子核酸材料與基因物質的質量比10～30:1。
9.權利要求1所述的治療骨髓再生障礙的聚陽離子納米顆粒的制備方法，其特征在于，包括以下步驟：
聚陽離子核酸材料的水溶液和基因物質的水溶液混合，在室溫靜置20-60分鐘即可制成所述納米顆粒。
10.權利要求1所述的聚陽離子納米顆粒在制備治療骨髓再生障礙的藥物中的應用。
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