[發明專利]miR?431在制備治療肌肉疾病的藥物中的用途

有效

• 申請號: 201410496029.3
• 申請日: 2014-09-25
• 公開（公告）號: CN104306988B
• 公開（公告）日: 2017-02-15
• 發明（設計）人: 朱大海;武日茂;翟麗麗;張勇
• 申請（專利權）人: 中國醫學科學院基礎醫學研究所
• 主分類號: A61K48/00
• 分類號: A61K48/00;A61P21/00
• 代理公司: 北京戈程知識產權代理有限公司11314
• 代理人: 程偉,程云

1.miR-431在制備治療肌肉疾病的藥物中的用途。

2.根據權利要求1所述的用途，其中所述肌肉疾病選自肌肉損傷和肌營養不良。

3.根據權利要求2所述的用途，所述治療是指選自如下的一項或多項：促進成肌細胞的分化、促進骨骼肌損傷再生、改善病理和生理表型；

優選地，所述促進成肌細胞的分化是指提高成肌素和/或肌球蛋白重鏈的表達；

優選地，所述促進骨骼肌損傷再生是指促進衛星細胞的激活、增殖和分化；

優選地，所述改善病理和生理表型選自如下的一項或多項：降低血清肌酸激酶水平、改善疲勞和提高肌纖維張力。

4.根據權利要求2所述的用途，其中所述肌肉損傷為急性肌肉損傷。

5.根據權利要求2所述的用途，其中所述肌營養不良選自Duchenne/Becker型肌營養不良、面肩-肱型肌營養不良、肢帶型肌營養不良、股四頭肌型肌營養不良、遠端型肌營養不良、進行性眼外肌麻痹型肌營養不良和眼肌-咽肌型肌營養不良；優選地，所述肌營養不良為Duchenne/Becker型肌營養不良。

6.根據權利要求1至5任一項所述的用途，其中所述miR-431的核苷酸序列如SEQ?ID?No.1所示。

7.miR-431在制備促進肌肉干細胞激活、增殖及分化的藥物中的用途。

8.一種用于治療肌肉疾病的藥物組合物，其包含治療有效量的miR-431；其中所述肌肉疾病選自肌肉損傷和肌營養不良。

9.根據權利要求8所述的藥物組合物，其中所述肌肉損傷為急性肌肉損傷。

10.根據權利要求8所述的藥物組合物，其中所述肌營養不良選自Duchenne/Becker型肌營養不良、面肩-肱型肌營養不良、肢帶型肌營養不良、股四頭肌型肌營養不良、遠端型肌營養不良、進行性眼外肌麻痹型肌營養不良和眼肌-咽肌型肌營養不良；優選所述肌營養不良為Duchenne/Becker型肌營養不良。