[發(fā)明專利]治療和診斷年齡相關(guān)性黃斑變性的方法和試劑在審
| 申請(qǐng)?zhí)枺?/td> | 201410180974.2 | 申請(qǐng)日： | 2006-02-14 |
| 公開(kāi)（公告）號(hào)： | CN103920142A | 公開(kāi)（公告）日： | 2014-07-16 |
| 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人： | G·S·哈格曼;R·J·史密斯 | 申請(qǐng)（專利權(quán)）人： | 愛(ài)荷華大學(xué)研究基金會(huì) |
| 主分類號(hào)： | A61K38/19 | 分類號(hào)： | A61K38/19;A61K48/00;A61K39/395;C12N5/10;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京市中咨律師事務(wù)所 11247 | 代理人： | 凌立;黃革生 |
| 地址： | 美國(guó)愛(ài)*** | 國(guó)省代碼： | 美國(guó);US |
| 權(quán)利要求書(shū)： | 查看更多 | 說(shuō)明書(shū)： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 治療 診斷 年齡 相關(guān)性 黃斑 變性 方法 試劑 | ||
1.分離的補(bǔ)體因子H多肽在制備預(yù)防或治療年齡相關(guān)性黃斑變性的藥物中的用途，其中所述補(bǔ)體因子H多肽包含SEQ?ID?NO:2第402位殘基對(duì)應(yīng)位點(diǎn)的酪氨酸。
2.權(quán)利要求1的用途，其中所述補(bǔ)體因子H多肽包含SEQ?ID?NO:2第62位殘基對(duì)應(yīng)位點(diǎn)的異亮氨酸。
3.權(quán)利要求1或2的用途，其中所述補(bǔ)體因子H多肽用于通過(guò)眼內(nèi)注射施用。
4.表達(dá)補(bǔ)體因子H多肽的分離的細(xì)胞在制備預(yù)防或治療年齡相關(guān)性黃斑變性的藥物中的用途，其中所述補(bǔ)體因子H多肽包含SEQ?ID?NO:2第402位殘基對(duì)應(yīng)位點(diǎn)的酪氨酸。
5.權(quán)利要求4的用途，其中所述補(bǔ)體因子H多肽包含SEQ?ID?NO:2第62位殘基對(duì)應(yīng)位點(diǎn)的異亮氨酸。
6.分離的多核苷酸在制備預(yù)防或治療年齡相關(guān)性黃斑變性的藥物中的用途，所述多核苷酸包含編碼補(bǔ)體因子H多肽的序列，所述序列與啟動(dòng)子有效連接，其中所述補(bǔ)體因子H多肽包含SEQ?ID?NO:2第402位殘基對(duì)應(yīng)位點(diǎn)的酪氨酸。
7.權(quán)利要求6的用途，其中所述補(bǔ)體因子H多肽包含SEQ?ID?NO:2第62位殘基對(duì)應(yīng)位點(diǎn)的異亮氨酸。
8.權(quán)利要求6或7的用途，其中所述啟動(dòng)子對(duì)視網(wǎng)膜色素上皮具有特異性。
9.權(quán)利要求1-8中任一項(xiàng)的用途，其中所述補(bǔ)體因子H多肽的氨基酸序列是SEQ?ID?NO:2，或是由SEQ?ID?NO:2經(jīng)過(guò)取代、缺失或添加一個(gè)或幾個(gè)氨基酸衍生的序列，且該序列具有與補(bǔ)體因子H多肽相同的功能，前提是第402位對(duì)應(yīng)的殘基是酪氨酸。
10.權(quán)利要求1-8中任一項(xiàng)的用途，其中所述補(bǔ)體因子H多肽包含SEQ?ID?NO:5或SEQ?ID?NO:6的殘基19之前的氨基酸序列。
11.與補(bǔ)體因子H多肽的至少一部分核苷酸序列互補(bǔ)的分離的反義RNA、核酶或短干擾RNA在制備治療或預(yù)防年齡相關(guān)性黃斑變性的藥物中的用途。
12.單克隆抗體在制備治療或預(yù)防年齡相關(guān)性黃斑變性的藥物中的用途，所述單克隆抗體與第402位為組氨酸的補(bǔ)體因子H多肽結(jié)合，但不與第402位為酪氨酸的補(bǔ)體因子H多肽結(jié)合。
13.權(quán)利要求1-12中任一項(xiàng)的用途，其中所述藥物給予診斷患有年齡相關(guān)性黃斑變性的患者，或給予鑒定具有與年齡相關(guān)性黃斑變性危險(xiǎn)相關(guān)的補(bǔ)體因子H基因單元型的患者。
14.藥物組合物，其包含重組補(bǔ)體因子H多肽和可藥用賦形劑，其中重組補(bǔ)體因子H多肽包含第62位的異亮氨酸和第402位的酪氨酸，并且其中所述組合物不含病原體，并且適于對(duì)人類患者施用。
15.藥物組合物，其包含重組補(bǔ)體因子H多肽和可藥用賦形劑，其中所述補(bǔ)體因子H多肽的氨基酸序列是SEQ?ID?NO:2，或是由SEQ?ID?NO:2經(jīng)過(guò)取代、缺失或添加一個(gè)或幾個(gè)氨基酸衍生的序列，且該序列具有與補(bǔ)體因子H多肽相同的功能，前提是第402位對(duì)應(yīng)的殘基是酪氨酸且第62位對(duì)應(yīng)的殘基是異亮氨酸，并且其中所述組合物不含病原體，并且適于對(duì)人類患者施用。
16.包含抗體的藥物組合物，所述抗體與第402位為組氨酸的補(bǔ)體因子H蛋白質(zhì)結(jié)合，但不與第402位為酪氨酸的補(bǔ)體因子H蛋白質(zhì)結(jié)合。
17.藥物組合物，其包含編碼補(bǔ)體因子H多肽的基因治療載體和可藥用賦形劑，其中所述補(bǔ)體因子H多肽包含第62位的異亮氨酸和第402位的酪氨酸。
18.表達(dá)重組人補(bǔ)體因子H的分離的哺乳動(dòng)物宿主細(xì)胞，其中所述重組人補(bǔ)體因子H包含第62位的異亮氨酸和第402位的酪氨酸。
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