[發明專利]改善的氨基脂質和遞送核酸的方法

有效

• 申請號: 201410051512.0
• 申請日: 2009-10-09
• 公開（公告）號: CN104119242B
• 公開（公告）日: 2017-07-07
• 發明（設計）人: 邁克爾·J·霍普;肖恩·C·森普爾;陳建新;托馬斯·D·馬登;皮埃特·R·卡利斯;馬爾科·A·丘福利尼;芭芭拉·穆伊
• 申請（專利權）人: 泰米拉制藥公司;英屬哥倫比亞大學
• 主分類號: C07C229/12
• 分類號: C07C229/12;C07C227/08;A61K48/00;A61K9/127;A61K47/18;A61K39/39;C12N15/88;C12N15/85
• 代理公司: 中科專利商標代理有限責任公司11021
• 代理人: 吳小明

1.具有下述結構的氨基脂質：

或其鹽。

2.包含權利要求1的氨基脂質的脂質顆粒。

3.權利要求2的脂質顆粒，其中所述顆粒還包含中性脂質和能夠減少顆粒聚集的脂質。

4.權利要求2或3的脂質顆粒，其還包含治療劑，其中所述治療劑是核酸。

5.權利要求4的脂質顆粒，其中所述核酸是質粒或免疫刺激性寡核苷酸。

6.權利要求4的脂質顆粒，其中所述核酸選自由下列各項組成的組：siRNA，mRNA，微小RNA，反義寡核苷酸和核酶。

7.權利要求6的脂質顆粒，其中所述核酸是siRNA。

8.一種藥物組合物，其包含權利要求2-3中任一項的脂質顆粒和藥用賦形劑、載體或稀釋劑。

9.一種藥物組合物，其包含權利要求4-7中任一項的脂質顆粒和藥用賦形劑、載體或稀釋劑。

10.權利要求2-3中任一項的脂質顆粒在制備調控細胞的多肽表達的試劑中的應用，其中權利要求2-3中任一項的脂質顆粒用于向細胞提供。

11.權利要求4-7中任一項的脂質顆粒在制備調控細胞的多肽表達的試劑中的應用，其中權利要求4-7中任一項的脂質顆粒用于向細胞提供。

12.權利要求11的應用，其中所述治療劑選自：siRNA，微小RNA，反義寡核苷酸和能夠表達siRNA、微小RNA或反義寡核苷酸的質粒，并且其中所述siRNA，微小RNA或反義RNA包括這樣的多核苷酸，所述多核苷酸特異性結合編碼所述多肽的多核苷酸，或其互補體，以使所述多肽的表達減少。

13.權利要求12的應用，其中所述治療劑是質粒，所述質粒編碼所述多肽或其功能變體或片段，以使所述多肽或其功能變體或片段的表達增加。

14.權利要求9的藥物組合物在制備用于治療受試者中以多肽的過量表達為特征的疾病或病癥的藥物中的用途，其中所述治療劑選自：siRNA，微小RNA，反義寡核苷酸和能夠表達siRNA、微小RNA或反義寡核苷酸的質粒，并且其中所述siRNA，微小RNA或反義RNA包括這樣的多核苷酸，所述多核苷酸特異性結合編碼所述多肽的多核苷酸，或其互補體。

15.權利要求9的藥物組合物在制備用于治療受試者中以多肽的低表達為特征的疾病或病癥的藥物中的用途，其中所述治療劑是編碼所述多肽或其功能變體或片段的質粒。

16.權利要求9的藥物組合物在制備用于在受試者中誘導免疫應答的藥物中的用途，其中所述治療劑是免疫刺激性寡核苷酸。

17.權利要求16的用途，其中所述藥物組合物與疫苗或抗原組合提供給患者。

18.一種疫苗，其包含權利要求4的脂質顆粒和與疾病或病原體相關的抗原。

19.權利要求18的疫苗，其中所述抗原是腫瘤抗原。

20.權利要求18的疫苗，其中所述抗原是病毒抗原、細菌抗原或寄生蟲抗原。