[發明專利]用于治療肌肉萎縮癥患者的寡核苷酸有效
| 申請號： | 201380045771.6 | 申請日： | 2013-07-03 |
| 公開（公告）號： | CN104603271B | 公開（公告）日： | 2019-07-19 |
| 發明（設計）人： | 朱迪思·克里斯蒂娜·西奧多拉·范多伊特科姆 | 申請（專利權）人： | 馬林生物科技有限公司 |
| 主分類號： | C12N15/113 | 分類號： | C12N15/113;A61K31/7088;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京康信知識產權代理有限責任公司 11240 | 代理人： | 余剛;張英 |
| 地址： | 荷蘭*** | 國省代碼： | 荷蘭;NL |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 寡核苷酸 外顯子 第一外顯子 前體mRNA 抗肌萎縮蛋白 肌肉萎縮癥 藥物組合物 同一性 優選 延伸 治療 | ||
【權利要求書】：
1.一種寡核苷酸，包括SEQ ID NO:1679，所述寡核苷酸具有這樣的長度：所述長度是由存在于SEQ ID NO:1679中的核苷酸數量限定的或所述長度比SEQ ID NO:1679中限定的長1、2、3、4或5個核苷酸。
2.一種組合物，包含根據權利要求1所述的寡核苷酸。
3.根據權利要求2所述的組合物，其中所述組合物還包含藥學上可接受的載體。
4.根據權利要求2所述的組合物，其中所述組合物還包含賦形劑、佐劑和/或溶劑。
5.根據權利要求2所述的組合物，其中所述組合物包含由平衡離子連接的如在權利要求1中所限定的兩個或更多個相同寡核苷酸。
6.根據權利要求5所述的組合物，其中所述平衡離子是鈣。
7.根據權利要求2所述的組合物，其中所述組合物還包含稀釋劑。
8.根據權利要求2所述的組合物，其中所述組合物還包含鹽。
9.根據權利要求1所述的寡核苷酸或根據權利要求2-8中任一項所述的組合物在制備用于預防、延緩、改善和/或治療BMD或DMD的藥物中的用途。
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