[發(fā)明專利]可電離的陽(yáng)離子脂質(zhì)

在審

• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 201380026332.0
• 申請(qǐng)日: 2013-03-29
• 公開(kāi)（公告）號(hào): CN104334161A
• 公開(kāi)（公告）日: 2015-02-04
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: F·德羅莎;B·C·吉爾德;M·哈特萊因
• 申請(qǐng)（專利權(quán)）人: 夏爾人類遺傳性治療公司
• 主分類號(hào): A61K9/127
• 分類號(hào): A61K9/127
• 代理公司: 北京商專永信知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所(普通合伙) 11400
• 代理人: 鄔玥;葛強(qiáng)

1.一種具有以下結(jié)構(gòu)的化合物：

其中R₁和R₂均獨(dú)立地選自氫，可任選地取代的、可變的飽和或不飽和C₁-C₂₀烷基，和可任選地取代的、可變的飽和或不飽和C₆-C₂₀酰基；

其中L₁和L₂均獨(dú)立地選自可任選地取代的C₁-C₃₀烷基，可任選地取代的、可變的不飽和C₁-C₃₀烯基，和可任選地取代的C₁-C₃₀炔基；

其中m和o均獨(dú)立地選自0，和任意的正整數(shù)；以及

其中n為0或任意的正整數(shù)。

2.權(quán)利要求1所述的化合物，其中R₁和R₂均為甲基。

3.權(quán)利要求1所述的化合物，其中L₁和L₂均為可任選地取代的、多不飽和C₆-C₂₀烯基。

4.權(quán)利要求1所述的化合物，其中L₁和L₂均為可任選地取代的、多不飽和C₁₈烯基。

5.權(quán)利要求4所述的化合物，其中L₁和L₂均為未被取代的、多不飽和C₁₈烯基。

6.權(quán)利要求1所述的化合物，其中L₁和L₂均為可任選地取代的十八碳-9，12-二烯。

7.權(quán)利要求5所述的化合物，其中L₁和L₂均為可任選地取代的十八碳-9，12-二烯。

8.權(quán)利要求1所述的化合物，其中m為3。

9.權(quán)利要求1所述的化合物，其中n為1。

10.權(quán)利要求9所述的化合物，其中n為順式異構(gòu)體。

11.權(quán)利要求9所述的化合物，其中n為反式異構(gòu)體。

12.權(quán)利要求1所述的化合物，其中o為0。

13.權(quán)利要求1所述的化合物，其中R₁和R₂均為甲基；其中L₁和L₂均為十八碳-9，12-二烯；其中m為3；其中n為1；以及其中o為0。

14.權(quán)利要求13所述的化合物，其中n為順式異構(gòu)體。

15.權(quán)利要求13所述的化合物，其中n為反式異構(gòu)體。

16.一種包括權(quán)利要求1所述的化合物的藥物組合物。

17.權(quán)利要求16所述的藥物組合物，其進(jìn)一步包括選自陽(yáng)離子脂質(zhì)、PEG改性的脂質(zhì)、非陽(yáng)離子脂質(zhì)和輔助脂質(zhì)中的一種或多種化合物。

18.權(quán)利要求16所述的藥物組合物，其進(jìn)一步包括一種或多種多核苷酸。

19.權(quán)利要求18所述的藥物組合物，其中所述的一種或多種多核苷酸包括化學(xué)改性。

20.權(quán)利要求18所述的藥物組合物，其中所述的一種或多種多核苷酸包括一種或多種鎖核酸(LNA)。

21.權(quán)利要求18所述的藥物組合物，其中所述的一種或多種多核苷酸選自DNA、RNA、反義寡核苷酸、siRNA、miRNA、snRNA、snoRNA、mRNA及它們的組合。

22.權(quán)利要求18所述的藥物組合物，其中所述的一種或多種多核苷酸包括mRNA。

23.權(quán)利要求22所述的藥物組合物，其中所述的mRNA編碼了酶或蛋白質(zhì)。