[發(fā)明專利]寡糖-蛋白綴合物

在審

• 申請?zhí)枺?/td>: 201310330392.3
• 申請日: 2009-12-11
• 公開（公告）號: CN103432566A
• 公開（公告）日: 2013-12-11
• 發(fā)明（設(shè)計）人: C.潘;P.A.科諾維茲;L.Z.阿維拉;J.E.斯特法諾;M.R.里爾登;J.哈拉西;周群;L.揚;P.芬;鄭曉陽;R.J.米勒;J.庫茨科;朱云翔;D.帕特森;A.皮爾
• 申請（專利權(quán)）人: 建新公司
• 主分類號: A61K38/00
• 分類號: A61K38/00;A61K38/47;A61K47/48;A61P3/00
• 代理公司: 北京市柳沈律師事務(wù)所 11105
• 代理人: 史悅

1.一種寡糖-蛋白綴合物，包含：(1)蛋白和(2)式I-VI中任一者的寡糖：

其中：

a選自α1,2;α1,3;α1,4;和α1,6;

b選自α1,2;α1,3;和α1,4;

c選自α1,2;α1,3;α1,4;和α1,6;

d選自α,β與α和β的混合物;

e選自α1,2;α1,3;α1,4;和α1,6;

f選自α,β與α和β的混合物;

g選自α1,2;α1,3;和α1,4;

h選自α1,2;α1,3;α1,4;和α1,6;

i選自α,β與α和β的混合物;

j是α1,2;

k選自α,β與α和β的混合物;

x是1,2或3;

l選自α,β與α和β的混合物;

m選自α,β與α和β的混合物;

R^x和R^y各自獨立地選自聚乙二醇和C₁-C₁₀烷基，所述C₁-C₁₀烷基任選地被氧代、硝基、鹵代、羧基、氰基或低級烷基取代并且任選地夾雜選自N、O或S中的一種或多種雜原子;

z是0,1,2,3或4;以及

當x是2或3，或y是2、3或4時，式IV或式VI的各甘露糖之間的連接選自α1,2;α1,3;α1,4;和α1,6;

前提條件是當e是α1,6時，f選自α與α和β的混合物。

2.權(quán)利要求1所述的寡糖-蛋白綴合物，其中所述寡糖具有兩個甘露糖-6-磷酸酯殘基。

3.權(quán)利要求1所述的寡糖-蛋白綴合物，其中所述寡糖具有三個甘露糖-6-磷酸酯殘基。

4.權(quán)利要求1所述的寡糖-蛋白綴合物，其中所述寡糖是寡糖82。

5.權(quán)利要求1所述的寡糖-蛋白綴合物，其中所述寡糖是寡糖128、寡糖129或其混合物。

6.權(quán)利要求1所述的寡糖-蛋白綴合物，其中所述寡糖是寡糖130、寡糖131或其混合物。

7.權(quán)利要求1所述的寡糖-蛋白綴合物，其中所述寡糖是寡糖132、寡糖133或其混合物。

8.權(quán)利要求1所述的寡糖-蛋白綴合物，其中所述寡糖是寡糖136。

9.權(quán)利要求1所述的寡糖-蛋白綴合物，其中所述蛋白是糖蛋白。

10.權(quán)利要求9所述的寡糖-蛋白綴合物，其中所述糖蛋白是溶酶體酶。

11.根據(jù)權(quán)利要求10所述的寡糖-蛋白綴合物，其中所述溶酶體酶是酸性α-葡糖苷酶、α-半乳糖苷酶A、酸性神經(jīng)磷脂酶、α-L-艾杜糖苷酸酶、艾杜糖酸酯-2-硫酸酯酶或N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶。

12.根據(jù)權(quán)利要求10所述的寡糖-蛋白綴合物，其中所述溶酶體酶是酸性α-葡糖苷酶。

13.一種藥物組合物，包含權(quán)利要求1所述的寡糖-蛋白綴合物和賦形劑。

14.權(quán)利要求1-12中任一項所述的綴合物或權(quán)利要求13的組合物在制備用于在需要的受試者中治療溶酶體貯積癥的藥物中的用途。