[發(fā)明專利]用于治療的靶向神經(jīng)肌肉接頭

無效

• 申請?zhí)枺?/td>: 201280040244.1
• 申請日: 2012-06-19
• 公開（公告）號: CN103826659A
• 公開（公告）日: 2014-05-28
• 發(fā)明（設(shè)計）人: H·凱明斯基;L·庫斯納;N·沙提亞
• 申請（專利權(quán)）人: 圣路易斯大學
• 主分類號: A61K47/00
• 分類號: A61K47/00;A61K31/00
• 代理公司: 北京市中咨律師事務(wù)所 11247
• 代理人: 史文靜;黃革生

1.組合物，其含有與治療劑偶聯(lián)的神經(jīng)肌肉接頭靶向肽。

2.權(quán)利要求1的組合物，其中神經(jīng)肌肉接頭靶向肽包含層粘連蛋白肽、人免疫缺陷病毒的核殼鋅指結(jié)構(gòu)域、狂犬病病毒糖蛋白肽、α-銀環(huán)蛇毒素肽、聚集蛋白肽、特異性結(jié)合乙酰膽堿酯酶的單鏈抗體肽和特異性結(jié)合乙酰膽堿受體的單鏈抗體肽。

3.權(quán)利要求1的組合物，其中神經(jīng)肌肉接頭靶向肽包含選自SEQ?ID?NO：2、SEQ?ID?NO：4、SEQ?ID?NO：6、SEQ?ID?NO：7、SEQ?ID?NO：8和SEQ?ID?NO?ID?NO：9的氨基酸序列。

4.權(quán)利要求1的組合物，其中治療劑選自補體抑制劑、乙酰膽堿酯酶抑制劑、營養(yǎng)劑和麻痹劑。

5.權(quán)利要求1的組合物，其中補體抑制劑是衰變加速因子、rEV、rEV576、膜輔助因子蛋白、compstatin、compstatin衍生物、POT-4、C1抑制劑、C4b結(jié)合蛋白、因子H、補體受體Ig、CD59、簇蛋白、C3-抑制劑、肽2J、人β-防衛(wèi)素2、CRIT-H17、Ac-SHLGLAR-H、Ac-RLLLAR-H、C1s-INH-248、S-蛋白、Crry、circumin、W-54011、NDT9520492、NGD2000-1、CP-447,697、NDT9513727、SB290157、SB290157(A)、SB290157(B)、BCX1470、PMX53、PMX205、C089和JPE1375。

6.權(quán)利要求1的組合物，其還包含接頭。

7.權(quán)利要求6的組合物，其中接頭選自谷氨酰胺-絲氨酸接頭、SEQ?ID?NO：19、SEQ?ID?NO：20、SEQ?ID?NO：21、SEQ?ID?NO：22、SEQ?ID?NO：23、SEQ?ID?NO：24、SEQ?ID?NO：25、SEQ?ID?NO：26、SEQ?ID?NO：27、SEQ?ID?NO：28、SEQ?ID?NO：29、SEQ?ID?NO：30、SEQ?ID?NO：31、SEQ?ID?NO：32和SEQ?ID?NO?ID?NO：33。

8.向神經(jīng)肌肉接頭遞送治療劑的方法，所述方法包括：

施用含有與治療劑偶聯(lián)的神經(jīng)肌肉接頭靶向肽的組合物。

9.權(quán)利要求8的方法，其中神經(jīng)肌肉接頭靶向肽包含氨基酸序列，所述氨基酸序列選自SEQ?ID?NO：2、SEQ?ID?NO：4、SEQ?ID?NO：6、SEQ?ID?NO：7、SEQ?ID?NO：8和SEQ?ID?NO?ID?NO：9。

10.權(quán)利要求8的方法，其中治療劑選自補體抑制劑、乙酰膽堿酯酶抑制劑、營養(yǎng)劑和麻痹劑。

11.權(quán)利要求8的方法，其中組合物還包含接頭。

12.權(quán)利要求11的方法，其中接頭選自谷氨酰胺-絲氨酸接頭、SEQ?ID?NO：19、SEQ?ID?NO：20、SEQ?ID?NO：21、SEQ?ID?NO：22、SEQ?ID?NO：23、SEQ?ID?NO：24、SEQ?ID?NO：25、SEQ?ID?NO：26、SEQ?ID?NO：27、SEQ?ID?NO：28、SEQ?ID?NO：29、SEQ?ID?NO：30、SEQ?ID?NO：31、SEQ?ID?NO：32和SEQ?ID?NO?ID?NO：33。

13.用于在有需要的對象中治療神經(jīng)肌肉接頭相關(guān)性疾病或病況的方法，所述方法包括：

向?qū)ο笫┯弥委熡行Я康暮信c治療劑偶聯(lián)的神經(jīng)肌肉接頭靶向肽的組合物。

14.權(quán)利要求13的方法，其中神經(jīng)肌肉接頭相關(guān)性疾病或病況選自重癥肌無力、實驗獲得的重癥肌無力、Lambert-Eaton綜合征、Miller?Fischer綜合征、先天性肌無力綜合征、肉毒中毒和有機磷中毒。

15.權(quán)利要求13的方法，其中神經(jīng)肌肉接頭靶向肽包含氨基酸序列，所述氨基酸序列選自SEQ?ID?NO：2、SEQ?ID?NO：4、SEQ?ID?NO：6、SEQ?ID?NO：7、SEQ?ID?NO：8和SEQ?ID?NO?ID?NO：9。

16.權(quán)利要求13的方法，其中治療劑選自補體抑制劑、乙酰膽堿酯酶抑制劑、營養(yǎng)劑和麻痹劑。