[發(fā)明專利]ATP-結(jié)合彈夾轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白的雜環(huán)調(diào)控劑

有效

• 申請?zhí)枺?/td>: 201210278199.5
• 申請日: 2006-11-08
• 公開（公告）號: CN102775396A
• 公開（公告）日: 2012-11-14
• 發(fā)明（設(shè)計）人: S·哈迪達(dá)魯阿;M·漢密爾頓;M·米勒;P·D·J·格魯坦輝斯;B·貝爾;J·麥卡錫;周競蘭
• 申請（專利權(quán)）人: 沃泰克斯藥物股份有限公司
• 主分類號: C07D405/12
• 分類號: C07D405/12;A61K31/443;A61K45/00;A61P43/00
• 代理公司: 中國國際貿(mào)易促進(jìn)委員會專利商標(biāo)事務(wù)所 11038
• 代理人: 張敏

1.下式化合物

或其藥學(xué)上可接受的鹽

在制備用于治療患者囊性纖維化或者減輕其嚴(yán)重性的藥物中的用途，其中所述患者具有缺陷基因，導(dǎo)致在囊性纖維化垮膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)劑氨基酸序列508位苯丙氨酸缺失。

2.權(quán)利要求1中所述的用途，其中所述患者具有兩個所述缺陷基因副本。

3.包含i)下式化合物

或其藥學(xué)上可接受的鹽，以及ii）藥學(xué)上可接受的載體的組合物

在制備用于治療患者囊性纖維化或者減輕其嚴(yán)重性的藥物中的用途，其中所述患者具有缺陷基因，導(dǎo)致在囊性纖維化垮膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)劑氨基酸序列508位苯丙氨酸缺失。

4.權(quán)利要求3中所述的用途，其中所述患者具有兩個所述缺陷基因副本。

5.權(quán)利要求3或4中所述的用途，其中所述組合物進(jìn)一步包含粘液溶解劑、支氣管擴(kuò)張劑、抗生素、抗感染劑、抗炎劑、CFTR調(diào)控劑或營養(yǎng)劑。