[發明專利]用于治療和控制血紅蛋白病和貧血病的方法和組合物

無效

• 申請號: 201010282476.0
• 申請日: 2004-12-02
• 公開（公告）號: CN101966183A
• 公開（公告）日: 2011-02-09
• 發明（設計）人: 勞瑞·穆塔-德帕塞維爾;凱樂·W·H·陳;海倫·布拉迪
• 申請（專利權）人: 細胞基因公司
• 主分類號: A61K31/454
• 分類號: A61K31/454;A61P7/06
• 代理公司: 北京安信方達知識產權代理有限公司 11262
• 代理人: 武晶晶;鄭霞

1.一種組合物在制備用于治療患有鐮刀型細胞貧血病的個體的藥物中的用途，其中所述組合物降低所述個體在顯微鏡下觀察到的紅血球變形，其中所述貧血病不是由所述個體的外源性TNF-α誘導的，且所述組合物包含α-(3-氨基鄰苯二甲酰亞氨基)戊二酰亞胺或3-(4′氨基異吲哚啉-1′-酮)-1-哌啶-2，6-二酮，或其藥學上可接受的鹽、包合物、立體異構體、或立體異構體的混合物。

2.如權利要求1所述的用途，其中所述化合物是α-(3-氨基鄰苯二甲酰亞氨基)戊二酰亞胺。

3.如權利要求1所述的用途，其中所述化合物是3-(4′氨基異吲哚啉-1′-酮)-1-哌啶-2，6-二酮。

4.如權利要求1所述的用途，其中所述組合物還包含羥基脲。

5.如權利要求1所述的用途，其中所述組合物還包含第二化合物，其中所述第二化合物是胍基衍生物、一氧化二氮、丁酸酯或丁酸酯衍生物、醛或醛衍生物、具有抗鐮形細胞形成活性的植物提取物、克霉唑、三芳基甲烷的衍生物、或聚乙二醇衍生物。

6.一種組合物在制備用于在患有貧血病的個體中誘導胎兒血紅蛋白表達的藥物中的用途，其中所述組合物包含α-(3-氨基鄰苯二甲酰亞氨基)戊二酰亞胺或3-(4′氨基異吲哚啉-1′-酮)-1-哌啶-2，6-二酮。

7.如權利要求6所述的用途，其中所述貧血病發生在具有造血系統癌或淋巴系統癌的個體中。

8.如權利要求6所述的用途，其中所述貧血病是由用于治療所述癌的化療所導致的。

9.如權利要求6所述的用途，其中所述貧血病是由血紅蛋白病、脾機能亢進、脾切除術、腸切除、骨髓滲透、向所述個體中引入毒物、向所述個體中引入藥物、或向所述個體中引入毒素所導致的。

10.如權利要求6所述的用途，其中所述組合物當給予所述個體時導致所述個體血液中的血紅蛋白增加。

11.如權利要求6所述的用途，其中所述組合物包含干細胞因子(SCF)、FMS樣酪氨酸激酶-3配體(Flt-3L)、或白介素-3(IL-3)，或其組合。

12.如權利要求6所述的用途，其中所述胎兒血紅蛋白是ε血紅蛋白或γ血紅蛋白。