[發明專利]通過紅細胞生成素(EPO)天然反義轉錄物的抑制對EPO相關疾病的治療

有效

• 申請號: 200980156404.7
• 申請日: 2009-12-03
• 公開（公告）號: CN102317458B
• 公開（公告）日: 2018-01-02
• 發明（設計）人: J·科拉德;O·霍爾科瓦謝爾曼
• 申請（專利權）人: 庫爾納公司
• 主分類號: C12N15/12
• 分類號: C12N15/12;C12N15/85;A61K48/00;C12Q1/68
• 代理公司: 中國專利代理(香港)有限公司72001
• 代理人: 李進,劉健

1.靶向紅細胞生成素(EPO)多核苷酸的天然反義序列的區段的至少一種反義寡核苷酸在制備用于體內或體外增量調節患者細胞或組織中紅細胞生成素(EPO)多核苷酸的功能和/或表達的藥物中的用途，其中所述紅細胞生成素(EPO)多核苷酸的天然反義序列是SEQ ID NO: 3；其中所述反義寡核苷酸選自SEQ ID NO: 4和5所示的寡核苷酸。

2.權利要求1的用途，其中所述至少一種反義寡核苷酸包含選自以下的一種或多種修飾：至少一種修飾糖部分、至少一種修飾核苷間鍵、至少一種修飾核苷酸及其組合。

3.權利要求2的用途，其中所述一種或多種修飾包括選自以下的至少一種修飾糖部分：2'-O-甲氧乙基修飾的糖部分、2'-甲氧基修飾的糖部分、2'-O-烷基修飾的糖部分、二環糖部分及其組合。

4.權利要求2的用途，其中所述一種或多種修飾包括選自以下的至少一種修飾核苷間鍵：硫代磷酸酯、2'-O-甲氧乙基(MOE)、2'-氟、烷基膦酸酯、二硫代磷酸酯、烷基硫代膦酸酯、氨基磷酸酯、氨基甲酸酯、碳酸酯、磷酸三酯、氨基乙酸酯、羧甲基酯及其組合。

5.權利要求2的用途，其中所述一種或多種修飾包括選自以下的至少一種修飾核苷酸：肽核酸(PNA)、鎖定核酸(LNA)、阿糖核酸(FANA)及其組合。