[發(fā)明專利]用于核酸遞送系統(tǒng)的支化陽離子脂質(zhì)

無效

• 申請?zhí)枺?/td>: 200980145887.0
• 申請日: 2009-07-31
• 公開（公告）號: CN102216462A
• 公開（公告）日: 2011-10-12
• 發(fā)明（設(shè)計）人: 趙洪;彥魏麗;史連軍;烏德春
• 申請（專利權(quán)）人: 安龍制藥公司
• 主分類號: C12N15/88
• 分類號: C12N15/88;C07J9/00
• 代理公司: 北京市蘭臺律師事務(wù)所 11354
• 代理人: 張峰

1.一種式(I)的陽離子脂質(zhì)：

其中

R₁是膽固醇或其類似物；

Y₁、Y₂和Y₅獨(dú)立地是O、S或NR₄；

Y₃和Y₄獨(dú)立地是O、S或NR₅；

L₁是具有取代的飽和或不飽和、支鏈或線性的C_3-50烷基的間隔基團(tuán)，其中一個或多個碳被NR₆、O、S或C(＝Y(jié))替代，其中Y是O、S或NR₄；

(a)、(c)和(e)獨(dú)立地是0或1；

(b)是0或正整數(shù)，條件是當(dāng)(b)為0時，(a)和(c)不同時為正整數(shù)；

(d)是0或正整數(shù)；

X是C或P；

Q₁是H、C_1-6烷基、NH₂或-(L₁₁)_d1-R₁₁；

Q₂是H、C_1-6烷基、NH₂或-(L₁₂)_d2-R₁₂；

Q₃是(＝O)、H、C_1-6烷基、NH₂或-(L₁₃)_d3-R₁₃，

條件是

(i)當(dāng)X是C時，Q₃不是(＝O)；和

(ii)當(dāng)X是P時，(e)為0，

其中

L₁₁、L₁₂和L₁₃獨(dú)立地選自雙官能間隔基；

(d1)、(d2)和(d3)獨(dú)立地是0或正整數(shù)；

R₁₁、R₁₂和R₁₃獨(dú)立地是氫、NH₂、

其中

Y’₄是O、S或NR’₅；

Y’₅獨(dú)立地是O、S或NR’₄；

(c′)和(e′)獨(dú)立地是0或1；

(d′)是0或正整數(shù)；

X′是C或P；

Q′₁是H、C_1-6烷基、NH₂或-(L′₁₁)_d′1-R′₁₁；

Q′₂是H、C_1-6烷基、NH₂或-(L′₁₂)_d′2-R′₁₂；

Q′₃是(＝O)、H、C_1-6烷基、NH₂或-(L′₁₃)_d′3-R′₁₃；

條件是

(i)當(dāng)X′是C時，Q′₃不是(＝O)；和

(ii)當(dāng)X′是P時，(e′)為0，

其中

L′₁₁、L′₁₂和L′₁₃獨(dú)立地選自雙官能間隔基；

(d′1)、(d′2)和(d′3)獨(dú)立地是0或正整數(shù)；

R′₁₁、R′₁₂和R′₁₃獨(dú)立地是氫、NH₂、

以及

R_2-7、R’_2-5和R’₇獨(dú)立地選自氫、氨基、取代的氨基、C_1-6烷基、C_2-6烯基、C_2-6炔基、C_3-19支鏈烷基、C_3-8環(huán)烷基、C_1-6取代的烷基、C_2-6取代的烯基、C_2-6取代的炔基、C_3-8取代的環(huán)烷基、芳基、取代的芳基、雜芳基、取代的雜芳基、C_1-6雜烷基和取代的C_1-6雜烷基，

條件是Q_1-3和Q′_1-3中的至少一個或多個包括