[發(fā)明專(zhuān)利]與有義構(gòu)建體實(shí)現(xiàn)期望多核苷酸的表達(dá)的用途相組合的、SIRNA實(shí)現(xiàn)內(nèi)源基因的減量調(diào)節(jié)的用途無(wú)效
| 申請(qǐng)?zhí)枺?/td> | 200980116212.3 | 申請(qǐng)日： | 2009-03-09 |
| 公開(kāi)（公告）號(hào)： | CN102282259A | 公開(kāi)（公告）日： | 2011-12-14 |
| 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人： | R·S·東德羅;C·A·泰勒;約翰·E·湯普森 | 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人： | 森尼斯科技術(shù)公司 |
| 主分類(lèi)號(hào)： | C12N15/11 | 分類(lèi)號(hào)： | C12N15/11;C07H21/02;C12N15/63;A61K48/00 |
| 代理公司： | 中國(guó)專(zhuān)利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 權(quán)陸軍;郭文潔 |
| 地址： | 美國(guó)新*** | 國(guó)省代碼： | 美國(guó);US |
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| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 構(gòu)建 實(shí)現(xiàn) 期望 多核苷酸 表達(dá) 用途 組合 sirna 內(nèi)源 基因 調(diào)節(jié) | ||
1.一種組合物，其包含靶向eIF5A1的3′末端的eIF5A1?siRNA，表達(dá)載體的復(fù)合物，所述表達(dá)載體包含編碼突變體eIF5A1的多核苷酸，其中所述突變體eIF5A1不能被羥丁賴(lài)氨酸化，和其中所述siRNA和所述表達(dá)載體復(fù)合到聚乙烯亞胺來(lái)形成復(fù)合物。
2.一種組合物，包含靶向目標(biāo)基因來(lái)抑制所述目標(biāo)基因在受試者中的內(nèi)源表達(dá)的siRNA；和處在RNAI抗性質(zhì)粒中、編碼能在所述受試者中表達(dá)的目標(biāo)蛋白質(zhì)的多核苷酸，其中所述siRNA和所述質(zhì)粒復(fù)合到聚乙烯亞胺來(lái)形成復(fù)合物。
3.權(quán)利要求1的組合物，其中所述siRNA具有附圖25中所示的序列，其中編碼所述突變體eIF5A1的多核苷酸是eIF5A1K50R。
4.權(quán)利要求3的組合物，包含組織特異性啟動(dòng)子。
5.權(quán)利要求4的組合物，包含B細(xì)胞特異性啟動(dòng)子。
6.權(quán)利要求5的組合物，其中所述B細(xì)胞啟動(dòng)子是B29。
7.權(quán)利要求3的組合物，其中所述表達(dá)載體包含pCpG質(zhì)粒。
8.權(quán)利要求1的組合物，其中所述eIF5A1?siRNA和所述包含突變體eIF5A1多核苷酸的表達(dá)載體獨(dú)立地復(fù)合到聚乙烯亞胺。
9.權(quán)利要求1的組合物，其中所述eIF5A1?siRNA和所述包含突變體eIF5A1多核苷酸的表達(dá)載體一起復(fù)合到聚乙烯亞胺。
10.一種組合物，其包含靶向eIF5A1的3′末端的eIF5A1?siRNA和表達(dá)載體，所述表達(dá)載體包含編碼突變體eIF5A1的多核苷酸，其中所述突變體eIF5A1不能被羥丁賴(lài)氨酸化，和其中所述siRNA和所述表達(dá)載體被遞送給受試者來(lái)治療癌癥。
11.權(quán)利要求10的組合物，其中所述癌癥是多發(fā)性骨髓瘤。
12.一種治療癌癥的方法，包括向受試者施用權(quán)利要求10的組合物。
13.一種治療癌癥的方法，包括向受試者施用權(quán)利要求1的組合物。
14.權(quán)利要求12的方法，其中所述組合物靜脈內(nèi)地、腹膜內(nèi)地或腫瘤內(nèi)地施用。
15.權(quán)利要求13的方法，其中所述靶向eIF5A1的3′末端的siRNA和所述包含編碼突變體eIF5A1的多核苷酸的表達(dá)載體經(jīng)由不同的途徑遞送。
16.權(quán)利要求12的方法，其中所述組合物以約0.15mg/kg到約1.5mg/kg的劑量每周兩次注射來(lái)提供。
17.權(quán)利要求12的方法，其中所述組合物以約0.75mg/kg到約1.5mg/kg的劑量每周兩次注射來(lái)提供。
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