[發明專利]作為CFTR調控劑的氮雜吲哚衍生物

有效

• 申請號: 200780045474.6
• 申請日: 2007-11-02
• 公開（公告）號: CN101715450A
• 公開（公告）日: 2010-05-26
• 發明（設計）人: S·哈迪達魯阿;周競蘭;M·米勒;B·貝爾
• 申請（專利權）人: 沃泰克斯藥物股份有限公司
• 主分類號: C07D471/04
• 分類號: C07D471/04;A61K31/437;A61P3/00;A61P25/00
• 代理公司: 中國國際貿易促進委員會專利商標事務所 11038
• 代理人: 張敏

1.下述化合物或其藥學上可接受的鹽：

2.藥物組合物，包含

(i)權利要求1的化合物；和

(ii)藥學上可接受的載體。

3.權利要求2的組合物，進一步包含其它藥劑，選自粘液溶解 劑、支氣管擴張劑、抗生素、抗感染劑、抗炎劑、CFTR糾正劑或營養 劑。

4.權利要求1的化合物在制備用于調控細胞膜中的CFTR的藥物 中的用途。

5.下述化合物或其藥學上可接受的鹽在制備用于治療牽涉 CFTR活性的病癥、疾病或疾患的藥物中的用途：

6.權利要求5的用途，其中所述病癥、疾病或疾患選自囊性纖 維化、遺傳性肺氣腫、遺傳性血色素沉著、C蛋白缺陷、1型遺傳性血 管水腫、家族性高膽固醇血、1型乳糜微粒血、無β脂蛋白血癥、I- 細胞疾病/假性Hurler、粘多糖病、Sandhof/Tay-Sachs、 Crigler-Najjar?II型、多內分泌病/高胰島素血、糖尿病、拉倫侏儒、 髓過氧化物酶缺陷、原發性甲狀旁腺機能減退、黑素瘤、聚糖病CDG?1 型、遺傳性肺氣腫、先天性甲狀腺機能亢進、成骨不全、遺傳性低纖 維蛋白原血、ACT缺陷、后葉激素運載蛋白性di、腎原性DI、夏-馬- 圖三氏綜合征、佩-梅二氏病、阿爾茨海默氏病、帕金森氏病、肌萎縮 性側索硬化、進行性核上性麻痹、皮克氏病、亨廷頓氏病、I型脊髓 小腦性共濟失調、脊髓與延髓肌肉萎縮、齒狀核紅核蒼白球丘腦下核 萎縮、肌強直性營養不良，遺傳性克-雅二氏病、法布里氏病和斯-施 二氏綜合征、COPD、干眼病和斯耶格倫氏病。

7.權利要求5的用途，其中所述病癥、疾病或疾患選自尿崩癥 (di)。