[發(fā)明專(zhuān)利]使用改進(jìn)的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)治療疾病

無(wú)效

• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 200680025898.1
• 申請(qǐng)日: 2006-05-18
• 公開(kāi)（公告）號(hào): CN101238214A
• 公開(kāi)（公告）日: 2008-08-06
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: M·鮑宗;R·N·哈金斯;T·赫米斯頓;P·克雷特施默;P·西曼斯基
• 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人: 拜爾先靈制藥股份公司
• 主分類(lèi)號(hào): C12N15/63
• 分類(lèi)號(hào): C12N15/63;A61K48/00
• 代理公司: 中國(guó)專(zhuān)利代理(香港)有限公司
• 代理人: 劉冬;黃可峻

1.?一種用于治療疾病的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)，所述調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)包含至少一種運(yùn)載體，其中所述運(yùn)載體包含：

第一表達(dá)盒，其包含：i)供編碼具有治療活性的治療性分子的第一核酸序列插入的克隆位點(diǎn)，和ii)當(dāng)所述第一核酸序列在所述第一克隆位點(diǎn)插入時(shí)有效連接到其上的第一啟動(dòng)子和第一poly(A)位點(diǎn)，

其中所述治療性分子在對(duì)象細(xì)胞中表達(dá)，且所述治療性分子表達(dá)或活性是方向依賴性的，在調(diào)節(jié)性分子的存在下被調(diào)節(jié)。

2.?權(quán)利要求1的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)，其中所述運(yùn)載體還包含第二表達(dá)盒，所述第二表達(dá)盒包含：i)供編碼所述調(diào)節(jié)性分子的第二核酸序列插入的第二克隆位點(diǎn)，和ii)當(dāng)所述第二核酸序列在所述第二克隆位點(diǎn)插入時(shí)有效連接到其上的第二啟動(dòng)子和第二poly(A)位點(diǎn)，

其中所述調(diào)節(jié)性分子在所述細(xì)胞中表達(dá)。

3.?權(quán)利要求1的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)，所述調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)還包含在所述第一克隆位點(diǎn)插入的編碼所述治療性分子的第一核酸序列。

4.?權(quán)利要求3的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)，所述調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)還包含在所述第一克隆位點(diǎn)插入的編碼所述治療性分子的第一核酸序列，和在所述第二克隆位點(diǎn)插入的編碼所述調(diào)節(jié)性分子的第二核酸序列。

5.?一種用于治療疾病的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)，所述系統(tǒng)包含至少一種運(yùn)載體，所述運(yùn)載體包含：

A.第一表達(dá)盒，其包含：i)編碼具有治療活性的治療性分子的第一核酸序列，和ii)有效連接到所述第一核酸序列的第一啟動(dòng)子和第一poly(A)位點(diǎn)，

其中所述治療性分子在對(duì)象細(xì)胞中表達(dá)，且所述治療性分子表達(dá)或活性是劑量依賴性的，在調(diào)節(jié)性分子的存在下被調(diào)節(jié)；和

B.第二表達(dá)盒，其包含：i)編碼所述調(diào)節(jié)性分子的第二核酸序列，和ii)有效連接到所述第二核酸序列的第二啟動(dòng)子和第二poly(A)位點(diǎn)。

6.?一種用于治療疾病的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)，所述系統(tǒng)包含至少一種運(yùn)載體，所述運(yùn)載體包含：

A.第一表達(dá)盒，其包含：i)編碼具有治療活性的治療性分子的第一核酸序列，和ii)有效連接到所述第一核酸序列的第一啟動(dòng)子和第一poly(A)位點(diǎn)，

其中所述治療性分子在對(duì)象細(xì)胞中表達(dá)，且所述治療性分子表達(dá)或活性是劑量依賴性的，在調(diào)節(jié)性分子的存在下被調(diào)節(jié)；

B.第二表達(dá)盒，其包含：i)編碼所述調(diào)節(jié)性分子的第二核酸序列，和ii)有效連接到所述第二核酸序列的第二啟動(dòng)子和第二poly(A)位點(diǎn)，

其中所述調(diào)節(jié)性分子在所述細(xì)胞中表達(dá)，并在激活性分子的存在下被激活，從而調(diào)節(jié)所述治療性分子的表達(dá)或活性。

7.?一種用于治療疾病的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)，所述系統(tǒng)包含至少一種運(yùn)載體，所述運(yùn)載體包含：

A.第一表達(dá)盒，其包含：i)編碼具有治療活性的治療性分子的第一核酸序列，和ii)有效連接到所述第一核酸序列的第一啟動(dòng)子和第一poly(A)位點(diǎn)，

其中所述治療性分子在對(duì)象細(xì)胞中表達(dá)，且所述治療性分子表達(dá)或活性是劑量依賴性的，在激活的調(diào)節(jié)性分子的存在下被誘導(dǎo)；

B.第二表達(dá)盒，其包含：i)編碼所述調(diào)節(jié)性分子的第二核酸序列，和ii)有效連接到所述第二核酸序列的第二啟動(dòng)子和第二poly(A)位點(diǎn)，

其中所述調(diào)節(jié)性分子在所述細(xì)胞中表達(dá)，并在激活性分子的存在下被激活，從而誘導(dǎo)所述治療性分子的表達(dá)或活性。

8.?權(quán)利要求7的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)，其中所述調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)還包含與所述運(yùn)載體分開(kāi)給予的激活性分子。

9.?權(quán)利要求5的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)，其中所述治療性分子的表達(dá)或活性在所述調(diào)節(jié)性分子的存在下被誘導(dǎo)。

10.?權(quán)利要求5的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)，其中所述治療性分子的表達(dá)或活性在所述調(diào)節(jié)性分子的存在下被阻遏。

11.?權(quán)利要求5的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)，其中所述治療性分子的表達(dá)或活性在所述調(diào)節(jié)性分子的存在下被增加。

12.?權(quán)利要求5的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)，其中所述調(diào)節(jié)性分子被激活，從而調(diào)節(jié)所述治療性分子的表達(dá)或活性。

13.?權(quán)利要求12的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)，其中所述調(diào)節(jié)性分子在激活性分子存在下被激活。

14.?權(quán)利要求12的調(diào)節(jié)表達(dá)系統(tǒng)，其中所述調(diào)節(jié)性分子因其構(gòu)象變化而被激活。