[發(fā)明專利]治療多囊病的方法和組合物無效
| 申請?zhí)枺?/td> | 200580027619.0 | 申請日： | 2005-06-23 |
| 公開（公告）號： | CN101443046A | 公開（公告）日： | 2009-05-27 |
| 發(fā)明（設(shè)計）人： | J·M·麥克弗森;O·別斯克羅夫那婭 | 申請（專利權(quán)）人： | 建新公司 |
| 主分類號： | A61K48/00 | 分類號： | A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京紀(jì)凱知識產(chǎn)權(quán)代理有限公司 | 代理人： | 程 偉 |
| 地址： | 美國馬*** | 國省代碼： | 美國;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 治療 多囊病 方法 組合 | ||
1.在適當(dāng)?shù)慕M織中抑制囊腫疾病或異常的方法，該方法通過使 組織與有效量的調(diào)節(jié)表2-6中的基因或多聚核苷酸的生物活性的試劑 接觸，從而抑制囊腫異常。
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中該適當(dāng)?shù)慕M織選自管狀腎 組織、肝組織或胰腺組織。
3.根據(jù)權(quán)利要求2所述的方法，其中該適當(dāng)?shù)慕M織從患 ADPKD的受試者中分離。
4.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中該調(diào)節(jié)試劑是調(diào)節(jié)表2-6 中列出的多聚核苷酸或基因的活性或表達(dá)的多聚核苷酸。
5.根據(jù)權(quán)利要求4所述的方法，其中該試劑是特異性結(jié)合基因 或多聚核苷酸表達(dá)產(chǎn)物的抗體或配體。
6.根據(jù)權(quán)利要求4所述的方法，其中該試劑選自反義多聚核苷 酸、核酶或多價RNA核酸適體。
7.根據(jù)權(quán)利要求5所述的方法，其中該試劑是抗體或抗體衍生 物。
8.根據(jù)權(quán)利要求5所述的方法，其中該試劑是多克隆抗體或單 克隆抗體。
9.根據(jù)權(quán)利要求7所述的方法，其中該抗體衍生物選自抗體片 段、人源抗體或嵌合型抗體。
10.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中該試劑是調(diào)節(jié)、阻斷或增 強(qiáng)該基因或多聚核苷酸的表達(dá)產(chǎn)物的翻譯后修飾的小分子。
11.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中該試劑是調(diào)節(jié)該多聚核苷 酸或基因表達(dá)產(chǎn)物的前體的活性的小分子。
12.抑制受試者中多發(fā)囊腫損傷的形成的方法，包括向受試者投 遞有效劑量的調(diào)節(jié)表2-6中列出的基因的生物活性的試劑，從而抑制 多發(fā)囊腫損傷的形成。
13.根據(jù)權(quán)利要求12所述的方法，其中該調(diào)節(jié)試劑是抑制或增 強(qiáng)TGF-α多聚核苷酸的活性或表達(dá)的多聚核苷酸。
14.根據(jù)權(quán)利要求12所述的方法，其中該試劑是特異性結(jié)合該 基因或該多聚核苷酸的表達(dá)產(chǎn)物的抗體或配體。
15.根據(jù)權(quán)利要求13所述的方法，其中該試劑選自反義多聚核 苷酸、核酶或多價RNA核酸適體。
16.根據(jù)權(quán)利要求14所述的方法，其中該試劑是抗體或抗體衍 生物。
17.根據(jù)權(quán)利要求14所述的方法，其中該試劑是多克隆抗體或 單克隆抗體。
18.根據(jù)權(quán)利要求17所述的方法，其中該抗體衍生物選自抗體 片段、人源抗體或嵌合型抗體。
19.根據(jù)權(quán)利要求12所述的方法，其中該試劑是調(diào)節(jié)、阻斷或 增強(qiáng)表2-6中列出的多聚核苷酸或基因的翻譯后修飾的小分子。
20.根據(jù)權(quán)利要求12所述的方法，其中該試劑是調(diào)節(jié)表2-6列 出的該多聚核苷酸或基因的表達(dá)產(chǎn)物的前體活性的分子。
21.預(yù)防或治療適當(dāng)?shù)氖茉囌叩某Ｈ旧w顯性多囊腎疾病 (ADPKD)的方法，包括向需要的受試者投遞有效量的調(diào)節(jié)表2-6中列 出的基因或其表達(dá)產(chǎn)物的多囊性生物活性的分離的分子。
22.根據(jù)權(quán)利要求21所述的方法，其中該分離的分子是調(diào)節(jié) TGF-α多聚核苷酸的活性或表達(dá)的多聚核苷酸。
23.根據(jù)權(quán)利要求21所述的方法，其中該分子是特異性結(jié)合該 基因或該多聚核苷酸的表達(dá)產(chǎn)物的抗體。
24.根據(jù)權(quán)利要求22所述的方法，其中分子選自反義多聚核苷 酸、小分子、核酶或多價RNA核酸適體。
25.根據(jù)權(quán)利要求22所述的方法，其中該分子是抗體或抗體衍 生物。
26.根據(jù)權(quán)利要求22所述的方法，其中該試劑是多克隆抗體或 單克隆抗體。
27.根據(jù)權(quán)利要求26所述的方法，其中該抗體衍生物是選自抗 體片段、人源抗體或嵌合型抗體、
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