[發明專利]造血干細胞中治療重組激活基因1(RAG1)嚴重聯合免疫缺陷(SCID)的慢病毒載體

在審

• 申請號: 202080092617.4
• 申請日: 2020-11-12
• 公開（公告）號: CN114929289A
• 公開（公告）日: 2022-08-19
• 發明（設計）人: D·B·科恩;R·L·黃;R·P·霍利斯;R·A·摩根
• 申請（專利權）人: 加利福尼亞大學董事會
• 主分類號: A61K48/00
• 分類號: A61K48/00;C12N15/01;C12N15/11
• 代理公司: 北京三友知識產權代理有限公司 11127
• 代理人: 肖軼;龐東成

1.一種用于治療重組激活基因1(RAG1)嚴重聯合免疫缺陷的重組慢病毒載體(LV)，所述載體包含：

表達盒，其包含：

編碼RAG1基因的內源啟動子的有效片段的核酸；和

編碼RAG1蛋白的核酸，所述核酸可操作地連接至RAG1基因的內源啟動子的所述有效片段。

2.如權利要求1所述的載體，其中RAG1基因的內源啟動子的所述有效片段的序列包含RAGpro序列(SEQ ID NO:2)或由其組成。

3.如權利要求2所述的載體，其中RAG1基因的內源啟動子的所述有效片段的序列由RAGpro序列(SEQ ID NO:2)組成。

4.如權利要求1-3中任一項所述的載體，其中所述表達盒包含RAG1增強子元件1(SEQID NO:1)或其有效片段。

5.如權利要求4所述的載體，其中所述RAG1增強子元件的序列由序列SEQ ID NO:1或其有效片段組成。

6.如權利要求1-5中任一項所述的載體，其中所述表達盒包含RAG1增強子元件3(SEQID NO:3)或其有效片段。

7.如權利要求6所述的載體，其中所述RAG1增強子元件3的序列由序列SEQ ID NO:3或其有效片段組成。

8.如權利要求1-7中任一項所述的載體，其中所述表達盒包含RAG1增強子元件4(SEQID NO:4)或其有效片段。

9.如權利要求8所述的載體，其中所述RAG1增強子元件4的序列由序列SEQ ID NO:4或其有效片段組成。

10.如權利要求1-9中任一項所述的載體，其中所述表達盒包含RAG1增強子元件5(SEQID NO:5)或其有效片段。

11.如權利要求10所述的載體，其中所述RAG1增強子元件5的序列由序列SEQ ID NO:5或其有效片段組成。

12.如權利要求10所述的載體，其中所述RAG1增強子元件5的序列由序列SEQ ID NO:31或其有效片段組成。

13.如權利要求1-12中任一項所述的載體，其中所述表達盒包含RAG1增強子元件6(SEQID NO:6)或其有效片段。

14.如權利要求13所述的載體，其中所述RAG1增強子元件6的序列由序列SEQ ID NO:6或其有效片段組成。

15.如權利要求1-14中任一項所述的載體，其中所述表達盒包含RAG1增強子元件7(SEQID NO:7)或其有效片段。

16.如權利要求15所述的載體，其中所述RAG1增強子元件7的序列由序列SEQ ID NO:7或其有效片段組成。

17.如權利要求1-16中任一項所述的載體，其中所述表達盒包含RAG1增強子元件8(SEQID NO:8)或其有效片段。

18.如權利要求17所述的載體，其中所述RAG1增強子元件8的序列由序列SEQ ID NO:8或其有效片段組成。

19.如權利要求1-18中任一項所述的載體，其中所述表達盒包含RAG1增強子元件9.1(SEQ ID NO:9)或其有效片段。

20.如權利要求19所述的載體，其中所述RAG1增強子元件9.1的序列由序列SEQ ID NO:9或其有效片段組成。