[發明專利]編碼ARL2BP的核酸及其應用在審
| 申請號： | 202011015907.7 | 申請日： | 2020-09-24 |
| 公開（公告）號： | CN112063625A | 公開（公告）日： | 2020-12-11 |
| 發明（設計）人： | 李斌;任盛 | 申請（專利權）人： | 武漢紐福斯生物科技有限公司 |
| 主分類號： | C12N15/12 | 分類號： | C12N15/12;C12N15/867;C12N15/861;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/17;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京集佳知識產權代理有限公司 11227 | 代理人： | 溫可睿 |
| 地址： | 430074 湖北省武漢市東湖新技術開發區高新大道666*** | 國省代碼： | 湖北;42 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 編碼 arl2bp 核酸 及其 應用 | ||
【權利要求書】：
1.編碼ARL2BP的核酸，包括I)～IV)中至少一種：
I)、具有如SEQ ID NO:3所示核苷酸序列的核酸；
II)、與I)所述核酸的序列至少具有85％的同源性，且編碼如SEQ ID NO:1所示氨基酸序列的蛋白的核酸；
III)、與I)～II)中任一項部分互補或完全互補的核酸。
2.ARL2BP的轉錄單元，其包括：啟動子、權利要求1所述的核酸和終止子。
3.根據權利要求2所述的轉錄單元，其特征在于，所述啟動子為CMV啟動子。
4.重組載體，其包括骨架載體和權利要求1～3任一項所述的核酸。
5.根據權利要求4所述的重組載體，其特征在于，其為病毒載體；
所述病毒載體選自慢病毒載體、腺病毒載體、腺相關病毒載體中至少一種；其中，腺相關病毒載體的血清型為AAV2或AAV2-7M8。
6.根據權利要求4或5所述的重組載體，其特征在于，其骨架載體為pscAAV2。
7.權利要求4～6任一項所述的重組載體在制備防治眼部疾病的藥物中的應用。
8.根據權利要求7所述的應用，其特征在于，所述眼部疾病為視網膜色素變性。
9.一種藥物，其特征在于，包括權利要求4～6任一項所述的重組載體。
10.一種藥物的遞送方法，其特征在于，將如權利要求9所述的藥物制劑注射至眼部，所述注射為玻璃體腔注射或視網膜下注射。
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