[發(fā)明專利]一種分離的核酸分子及其用途

有效

• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 202010790496.2
• 申請(qǐng)日: 2020-08-07
• 公開（公告）號(hào): CN111733174B
• 公開（公告）日: 2021-02-09
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: 楊麗萍;陳邵宏;賈睿璇;張?zhí)熨x;張凡;曾巧莉;和賽超;史天永;郝丹丹;姜尚偉;裴紅杰;王旭東;曾露穎
• 申請(qǐng)（專利權(quán)）人: 北京大學(xué)第三醫(yī)院（北京大學(xué)第三臨床醫(yī)學(xué)院）;北京中因科技有限公司
• 主分類號(hào): C12N15/62
• 分類號(hào): C12N15/62;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/18;A61K38/44;A61P27/02;A61P9/10
• 代理公司: 上海巔石知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所(普通合伙) 31309
• 代理人: 張琤;蔣舫瑋

1.分離的核酸分子在制備藥物中的用途，所述藥物用于治療、緩解和/或預(yù)防與視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）萎縮相關(guān)的疾病或病癥，其中，所述核酸分子從5’端至3’端依次包括編碼CAG啟動(dòng)子的核苷酸序列、編碼CYP4V2蛋白的核苷酸序列、編碼BGH信號(hào)位點(diǎn)的核苷酸序列、編碼CAG啟動(dòng)子的核苷酸序列、編碼RdCVF蛋白的核苷酸序列和編碼BGH信號(hào)位點(diǎn)的核苷酸序列，其中所述編碼CYP4V2蛋白的核苷酸序列如SEQ ID NO: 168所示，所述編碼RdCVF蛋白的核苷酸序列如SEQ ID NO: 167所示，所述編碼CAG啟動(dòng)子的核苷酸序列如SEQ ID NO:165所示，所述編碼BGH信號(hào)位點(diǎn)的核苷酸序列如SEQ ID NO: 18所示。

2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途，其中所述核酸分子包括編碼信號(hào)肽的核苷酸序列，所述信號(hào)肽的氨基酸序列如SEQ ID NO:174-178中任一項(xiàng)所示。

3.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途，其中所述核酸分子包括編碼信號(hào)肽的核苷酸序列，所述編碼信號(hào)肽的核苷酸序列如SEQ ID NO:169-173中任一項(xiàng)所示。

4.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途，其中所述核酸分子的核苷酸序列如SEQ ID NO: 156所示。

5.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途，其中所述疾病或病癥包括結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性。

6.攜帶核酸分子的病毒載體在制備藥物中的用途，所述藥物用于治療、緩解和/或預(yù)防與視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）萎縮相關(guān)的疾病或病癥，其中所述核酸分子包含權(quán)利要求1-5中任一項(xiàng)所述的用途中的核酸分子。

7.根據(jù)權(quán)利要求6所述的用途，其中所述病毒載體為AAV病毒載體。