[發明專利]酶促核酸分子

在審

• 申請號: 201980085501.5
• 申請日: 2019-10-31
• 公開（公告）號: CN113302200A
• 公開（公告）日: 2021-08-24
• 發明（設計）人: G·布魯克;A·馬爾科;A·派因
• 申請（專利權）人: 埃塞克斯大學企業有限公司
• 主分類號: C07K14/47
• 分類號: C07K14/47;C12N15/113
• 代理公司: 廣州嘉權專利商標事務所有限公司 44205
• 代理人: 黃琳娟

1.調節人雄激素受體基因的表達的酶促核酸分子。

2.根據權利要求1所述的酶促核酸分子，其包含含有約15個核酸殘基的催化區域，其中所述催化區域能夠切割mRNA分子。

3.根據前述權利要求中任一項所述的酶促核酸分子，其包含至少一個區域，其中所述區域包含與雄激素受體mRNA分子中包含的核酸序列互補的序列。

4.根據權利要求3所述的酶促核酸分子，其包含兩個區域，每個區域包含與雄激素受體mRNA分子中包含的核酸序列互補的序列。

5.根據權利要求4所述的酶促核酸分子，其包含第一區域和第二區域，所述第一區域包含在催化區域的5’端與雄激素受體mRNA分子中包含的核酸序列互補的序列，以及所述第二區域包含在催化核心的3’端與雄激素受體mRNA分子中包含的核酸序列互補的序列。

6.根據前述權利要求中任一項所述的酶促核酸分子，其包含一個或多個修飾的核酸殘基和/或一個或多個非天然核酸殘基。

7.根據權利要求6所述的酶促核酸分子，其包含至少一個鎖核酸殘基。

8.根據前述權利要求中任一項所述的酶促核酸分子，其在與雄激素受體RNA分子雜交后催化切割所述RNA分子，任選地其中催化切割事件具有至少約50％、55％、60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、91％、92％、93％、94％、95％、96％、97％、98％、99％或100％的切割效率。

9.根據前述權利要求中任一項所述的酶促核酸分子，其催化切割從LNCaP細胞提取的雄激素受體RNA中的至少50％。

10.根據前述權利要求中任一項所述的酶促核酸分子，其包含與選自以下的核酸序列具有至少80％序列同一性的核酸序列：

a.SEQ.ID.No.1中所示的核酸序列(DZAR3)；

b.SEQ.ID.No.2中所示的核酸序列(DZAR18)；

c.SEQ.ID.No.3中所示的核酸序列(DZAR15)；

d.SEQ.ID.No.4中所示的核酸序列(DZAR8)；

e.SEQ.ID.No.5中所示的核酸序列(DZAR34)；

f.SEQ.ID.No.6中所示的核酸序列(DZAR24)；

g.SEQ.ID.No.7中所示的核酸序列(DZAR23)；

h.SEQ.ID.No.8中所示的核酸序列(DZAR28)；

i.SEQ.ID.No.9中所示的核酸序列(DZAR27)；

j.SEQ.ID.No.10中所示的核酸序列(DZAR25)；

k.SEQ.ID.No.11中所示的核酸序列(DZAR7)；

l.SEQ.ID.No.12中所示的核酸序列(DZAR29)；

m.SEQ.ID.No.13中所示的核酸序列(DZAR5)；

n.SEQ.ID.No.14中所示的核酸序列(DZAR9)；

o.SEQ.ID.No.15中所示的核酸序列(DZAR19)；

p.SEQ.ID.No.16中所示的核酸序列(DZAR14)；

q.SEQ.ID.No.17中所示的核酸序列(DZAR21)；

r.SEQ.ID.No.18中所示的核酸序列(DZAR33)；

s.SEQ.ID.No.19中所示的核酸序列(DZAR13)；

t.SEQ.ID.No.20中所示的核酸序列(DZAR16)；

u.SEQ.ID.No.21中所示的核酸序列(DZAR1)；

v.SEQ.ID.No.22中所示的核酸序列(DZAR20)；

w.SEQ.ID.No.23中所示的核酸序列(DZAR2)；

x.SEQ.ID.No.24中所示的核酸序列(DZAR26)；

y SEQ.ID.No.25中所示的核酸序列(DZAR4)；

z.SEQ.ID.No.26中所示的核酸序列(DZAR10)；

aa.SEQ.ID.No.27中所示的核酸序列(DZAR11)；

bb.SEQ.ID.No.28中所示的核酸序列(DZAR12)；

cc.SEQ.ID.No.29中所示的核酸序列(DZAR17)；

dd.SEQ.ID.No.30中所示的核酸序列(DZAR22)；

ee.SEQ.ID.No.31中所示的核酸序列(DZAR30)；

ff.SEQ.ID.No.32中所示的核酸序列(DZAR31)；

gg.SEQ.ID.No.33中所示的核酸序列(DZAR32)。