[發(fā)明專利]一種分離的核酸分子及其應(yīng)用在審
| 申請?zhí)枺?/td> | 201911342624.0 | 申請日： | 2019-12-23 |
| 公開（公告）號(hào)： | CN113088519A | 公開（公告）日： | 2021-07-09 |
| 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人： | 余騰輝;李揚(yáng);劉新星;劉源;周恩興;戴熙慧敏;饒毅 | 申請（專利權(quán)）人： | 北京原基品德生物科技有限公司 |
| 主分類號(hào)： | C12N15/113 | 分類號(hào)： | C12N15/113;C12N15/67;C12N15/85;A61K48/00;A61P1/16 |
| 代理公司： | 上海巔石知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所(普通合伙) 31309 | 代理人： | 張琤;蔣舫瑋 |
| 地址： | 100076 北京市*** | 國省代碼： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 一種 分離 核酸 分子 及其 應(yīng)用 | ||
1.分離的核酸分子，其以5’至3’方向包含肝臟特異性表達(dá)調(diào)控元件以及與所述肝臟特異性表達(dá)調(diào)控元件可操作連接的目的基因，其中與使用核苷酸序列如SEQ ID NO:11所示的表達(dá)調(diào)控元件相比，所述肝臟特異性表達(dá)調(diào)控元件使得所述目的基因在肝臟或肝細(xì)胞中的表達(dá)量增加至少100％。
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的分離的核酸分子，其中所述肝臟特異性表達(dá)調(diào)控元件包含：
a)源自狗serpinA1基因的啟動(dòng)子或其功能性片段；
b)源自爪蟾卵黃蛋白原A2基因的啟動(dòng)子或其功能性片段；
c)源自爪蟾白蛋白基因的啟動(dòng)子或其功能性片段；以及
d)源自人serpinA1基因的啟動(dòng)子或其功能性片段。
3.根據(jù)權(quán)利要求2所述的分離的核酸分子，其中所述源自狗serpinA1基因的啟動(dòng)子或其功能性片段包含SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。
4.根據(jù)權(quán)利要求2-3中任一項(xiàng)所述的分離的核酸分子，其中所述源自爪蟾卵黃蛋白原A2基因的啟動(dòng)子或其功能性片段包含SEQ ID NO:3所示的核苷酸序列。
5.根據(jù)權(quán)利要求2-4中任一項(xiàng)所述的分離的核酸分子，其中所述源自爪蟾白蛋白基因的啟動(dòng)子或其功能性片段包含SEQ ID NO:4所示的核苷酸序列。
6.根據(jù)權(quán)利要求2-5中任一項(xiàng)所述的分離的核酸分子，其中所述源自人serpinA1基因的啟動(dòng)子或其功能性片段包含SEQ ID NO:5所示的核苷酸序列。
7.根據(jù)權(quán)利要求2-6中任一項(xiàng)所述的分離的核酸分子，其中所述肝臟特異性表達(dá)調(diào)控元件以5’至3’的方向依次包含：所述源自狗serpinA1基因的啟動(dòng)子或其功能性片段，所述源自爪蟾卵黃蛋白原A2基因的啟動(dòng)子或其功能性片段，所述源自爪蟾白蛋白基因的啟動(dòng)子或其功能性片段和所述源自人serpinA1基因的啟動(dòng)子或其功能性片段。
8.根據(jù)權(quán)利要求1-7中任一項(xiàng)所述的分離的核酸分子，其還包含內(nèi)含子，所述內(nèi)含子位于所述肝臟特異性表達(dá)調(diào)控元件和所述目的基因之間。
9.根據(jù)權(quán)利要求8所述的分離的核酸分子，其中所述內(nèi)含子為SV40內(nèi)含子或MVM內(nèi)含子。
10.根據(jù)權(quán)利要求1-9中任一項(xiàng)所述的分離的核酸分子，其還包含多聚腺苷酸信號(hào)序列，所述多聚腺苷酸信號(hào)序列位于所述目的基因的3’端。
11.根據(jù)權(quán)利要求10所述的分離的核酸分子，其中所述多聚腺苷酸信號(hào)序列為BGH-polyA信號(hào)序列或SV40 polyA信號(hào)序列。
12.根據(jù)權(quán)利要求1-11中任一項(xiàng)所述的分離的核酸分子，其還包含Kozac序列，所述Kozac序列位于所述肝臟特異性表達(dá)調(diào)控元件和所述目的基因之間。
13.根據(jù)權(quán)利要求1-12中任一項(xiàng)所述的分離的核酸分子，其以5’至3‘方向依次包含：所述肝臟特異性表達(dá)調(diào)控元件，所述內(nèi)含子，所述Kozac序列，所述目的基因，以及所述多聚腺苷酸信號(hào)序列。
14.根據(jù)權(quán)利要求1-13中任一項(xiàng)所述的分離的核酸分子，其中所述目的基因編碼目的蛋白質(zhì)，且所述目的蛋白質(zhì)包括報(bào)告蛋白質(zhì)、治療性蛋白質(zhì)和/或預(yù)防性蛋白質(zhì)。
15.根據(jù)權(quán)利要求14所述的分離的核酸分子，其中所述目的蛋白質(zhì)包括sfGFP和螢火蟲熒光素酶。
16.根據(jù)權(quán)利要求14-15中任一項(xiàng)所述的分離的核酸分子，其中所述目的蛋白質(zhì)包含SEQ ID NO:8和10中任一項(xiàng)所示的氨基酸序列。
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