[發明專利]與表達外源RNA的治療性細胞體系有關的組合物和方法在審
| 申請號： | 201780044400.4 | 申請日： | 2017-07-07 |
| 公開（公告）號： | CN109526226A | 公開（公告）日： | 2019-03-26 |
| 發明（設計）人： | O.哈蘭迪;U.克漢沃克;S.哈里哈蘭;A.卡韋吉安;J.馬塔-芬克;R.J.迪恩斯 | 申請（專利權）人： | 魯比厄斯治療法股份有限公司 |
| 主分類號： | C12N5/078 | 分類號： | C12N5/078 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律師事務所 11105 | 代理人： | 余曉文 |
| 地址： | 美國馬*** | 國省代碼： | 美國;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 外源RNA 治療性細胞 編碼蛋白 非翻譯區 紅系細胞 化學修飾 異源 替代 | ||
1.一種制備包含編碼外源蛋白的mRNA的紅系細胞的方法，該方法包括：
a)提供處于成熟期的紅系細胞，并且
b)使該紅系細胞與編碼該外源蛋白的mRNA在允許由該紅系細胞攝入該mRNA的條件下接觸，
從而制備包含編碼外源蛋白的mRNA的紅系細胞。
2.如權利要求1所述的方法，其中該紅系細胞攝入編碼該外源蛋白的該mRNA。
3.如權利要求1所述的方法，該方法包括提供處于成熟期的紅系細胞群體，并且使該紅系細胞群體的多個細胞與編碼該外源蛋白的該mRNA接觸。
4.如權利要求3所述的方法，其中該紅系細胞群體的該多個細胞各自攝入編碼該外源蛋白的該mRNA。
5.如權利要求1-4中任一項所述的方法，其中攝入編碼該外源蛋白的該mRNA后，該細胞或該多個細胞表達該外源蛋白。
6.如權利要求5所述的方法，其中該細胞或該多個細胞包含該外源蛋白。
7.如權利要求3-6中任一項所述的方法，其中處于成熟期的該紅系細胞群體是在成熟培養基中擴增3-7天例如4-5或4-6天的細胞群體。
8.一種制造表達外源蛋白的網織紅細胞群體的方法，該方法包括
(e)提供紅系細胞前體細胞(例如CD34+細胞)群體；
(f)在分化條件下培養該紅系細胞前體細胞群體，以提供分化型紅系細胞群體；
(g)使該分化型紅系細胞群體的多個細胞與編碼該外源蛋白的mRNA在允許該分化型紅系細胞群體的該多個細胞攝入該mRNA的條件下接觸；并且
(h)進一步培養該分化型紅系細胞群體的該多個細胞，以提供網織紅細胞群體，
從而制造表達該外源蛋白的網織紅細胞群體。
9.如權利要求8所述的方法，其中該進一步培養包括具有小于3、2或1的群體倍增值。
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