[發明專利]溶血-Gb1作為可藥化靶標的用途

有效

• 申請號: 201780041341.5
• 申請日: 2017-07-03
• 公開（公告）號: CN109416362B
• 公開（公告）日: 2022-11-15
• 發明（設計）人: 克勞迪婭·科茲馬;彼得·鮑爾
• 申請（專利權）人: 先托基因有限責任公司
• 主分類號: G01N33/68
• 分類號: G01N33/68;A61K49/00
• 代理公司: 中科專利商標代理有限責任公司 11021
• 代理人: 吳小明

1.溶血-Gb1作為藥物開發中的可藥化靶標的體外用途，所述藥物用于治療和/或預防疾病，其中所述疾病是由葡糖腦苷脂酶(GBA)突變引起的戈謝病或由葡糖腦苷脂酶(GBA)突變引起的帕金森病，其中所述藥物是與溶血-Gb1直接相互作用的溶血-Gb1的拮抗劑，其中所述溶血-Gb1的拮抗劑選自由以下組成的組：溶血-Gb1結合抗體或其結合溶血-Gb1的片段、溶血-Gb1結合anticalin、溶血-Gb1結合適體和溶血-Gb1結合鏡像體。

2.溶血-Gb1在產生疾病小鼠動物模型中的用途，其中所述疾病是由葡糖腦苷脂酶(GBA)突變引起的戈謝病或由葡糖腦苷脂酶(GBA)突變引起的帕金森病。

3.一種產生疾病動物模型的方法，其中所述方法包括

a)在一段時間內向動物施用溶血-Gb1，

b)確定所述動物是否顯示出所述疾病的至少一種癥狀，

其中所述疾病是由葡糖腦苷脂酶(GBA)突變引起的戈謝病或由葡糖腦苷脂酶(GBA)突變引起的帕金森病。

4.根據權利要求3所述的方法，其中所述動物模型是哺乳動物。

5.根據權利要求4所述的方法，其中所述動物模型是嚙齒動物。

6.根據權利要求4所述的方法，其中所述動物模型是小鼠。

7.根據權利要求3所述的方法，其中施用溶血-Gb1直至所述動物顯示出所述疾病的至少一種癥狀。

8.根據權利要求3所述的方法，其中皮下施用溶血-Gb1。

9.根據權利要求3所述的方法，其中在兩周、四周、六周、八周、十周或十二周的時間段內施用溶血-Gb1。

10.根據權利要求3所述的方法，其中所述至少一種癥狀是選自包括以下的組的外周癥狀：脾內臟腫大、輕度貧血、炎性組織反應和肝內臟腫大。

11.一種篩選適用于和/或能夠治療和/或預防疾病的藥劑的方法，其中所述方法包括：

-測試候選化合物是否是溶血-Gb1的拮抗劑，

其中如果所述候選化合物是溶血-Gb1的拮抗劑，則所述候選化合物是適用于和/或能夠治療和/或預防疾病的藥劑，其中所述疾病是由葡糖腦苷脂酶(GBA)突變引起的戈謝病或由葡糖腦苷脂酶(GBA)突變引起的帕金森病，其中所述候選化合物選自由以下組成的組：溶血-Gb1結合抗體或其抗原結合片段、溶血-Gb1結合anticalin、溶血-Gb1結合適體和溶血-Gb1結合鏡像體。

12.藥劑在制備用于治療和/或預防疾病的藥物中的應用，其中所述制備包括如下評價所述藥劑在治療和/或預防疾病中的效果：

-在動物模型中測試所述藥劑對于所述疾病的效果，其中所述動物模型能夠通過根據權利要求3至10中任一項所述的方法獲得，并且

其中所述疾病是由葡糖腦苷脂酶(GBA)突變引起的戈謝病或由葡糖腦苷脂酶(GBA)突變引起的帕金森病。