[發(fā)明專利]核糖核蛋白轉染劑在審
| 申請?zhí)枺?/td> | 201680069907.0 | 申請日： | 2016-10-14 |
| 公開（公告）號： | CN108367081A | 公開（公告）日： | 2018-08-03 |
| 發(fā)明（設計）人： | 于昕;X·梁;X·德默勒拉特杜居;R·J·波特 | 申請（專利權）人： | 生命技術公司 |
| 主分類號： | A61K48/00 | 分類號： | A61K48/00;C12N15/88 |
| 代理公司： | 北京派特恩知識產權代理有限公司 11270 | 代理人： | 康艷青;姚開麗 |
| 地址： | 美國加*** | 國省代碼： | 美國;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 核糖核蛋白 復合物 淋巴細胞 多能細胞 轉染劑 細胞 | ||
1.一種組合物，包含核糖核蛋白復合物、形成脂質聚集體的陽離子脂質和增強子元件。
2.根據權利要求1所述的組合物，其中所述核糖核蛋白復合物包含內切核酸酶和核糖核酸。
3.根據權利要求1或2所述的組合物，其中所述內切核酸酶為CRISPR相關蛋白9(Cas9)并且所述核糖核酸為向導RNA。
4.根據權利要求1-3中任一項所述的組合物，其中所述形成脂質聚集體的陽離子脂質具有下式結構：
其中
R1、R2、R3、R4、R5、R6、R7、R8以及R9獨立地為氫、鹵素、-CY3、-CN、-C(O)OH、-CH2C(O)OH、-C(O)NH2、-OH、-SH、-SO2Cl、-SO3H、-SO4H、-SO2NH2、-NO2、-NH2、-NHNH2、-ONH2、-NHC＝(O)NHNH2、取代或未取代的烷基、取代或未取代的雜烷基、取代或未取代的環(huán)烷基、取代或未取代的雜環(huán)烷基、取代或未取代的芳基或取代或未取代的雜芳基；
L1和L2獨立地為-C(O)-、-C(O)O-、-OC(O)-、-C(O)NH-、-NH-、-NHC(O)-、-O-、-S-、-S(O)-、-S(O)2NH-、-NHS(O)2-、取代或未取代的亞烷基或取代或未取代的亞雜烷基；
l為1至8的整數；
X-為陰離子；并且
Y為-F、-Cl、-Br或-I。
5.根據權利要求1-4中任一項所述的組合物，其中所述形成脂質聚集體的陽離子脂質具有下式結構：
其中
n為1至6的整數。
6.根據權利要求1-5中任一項所述的組合物，其中所述形成脂質聚集體的陽離子脂質具有下式結構：
其中
m為1至10的整數；并且
o和p獨立地為8至30的整數。
7.根據權利要求1-6中任一項所述的組合物，其中R1為取代或未取代的雜烷基。
8.根據權利要求1-7中任一項所述的組合物，其中所述增強子元件包含與核定位信號序列共價連接的多胺部分。
9.根據權利要求8所述的組合物，其中所述多胺部分是精胺部分。
10.根據權利要求8所述的組合物，其中所述多胺部分是多個精胺部分。
11.根據權利要求8-10中任一項所述的組合物，其中所述多胺部分連接到所述增強子元件的N端。
12.根據權利要求1-11中任一項所述的組合物，其中所述增強子元件包含SEQ ID NO:1至SEQ ID NO:46的序列。
13.根據權利要求1-11中任一項所述的組合物，其中所述增強子元件包含至少兩個核定位信號(NLS)序列。
14.根據權利要求1-13中任一項所述的組合物，進一步包含供體核酸。
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