[發(fā)明專利]治療神經(jīng)障礙的組合物和方法

在審

• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 201680054327.4
• 申請(qǐng)日: 2016-09-17
• 公開（公告）號(hào): CN108348528A
• 公開（公告）日: 2018-07-31
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: K·P·格林伯格;N·戴維;M·H·芬納
• 申請(qǐng)（專利權(quán)）人: 科達(dá)生物治療公司
• 主分類號(hào): A61K31/5513
• 分類號(hào): A61K31/5513;C12N15/861;A61P3/04;A61P25/14;A61P25/28
• 代理公司: 北京律盟知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限責(zé)任公司 11287
• 代理人: 章蕾

1.一種治療神經(jīng)疾病的方法，其包含向患有所述神經(jīng)疾病的受試者施用生物惰性劑或藥物。

2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述受試者異源性表達(dá)G蛋白偶聯(lián)受體或配體門控離子通道LGIC。

3.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述受試者同源性表達(dá)G蛋白偶聯(lián)受體或LGIC。

4.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述受試者異位表達(dá)G蛋白偶聯(lián)受體或LGIC。

5.根據(jù)權(quán)利要求2所述的方法，其中所述G蛋白偶聯(lián)受體是由設(shè)計(jì)者藥物專門激活的設(shè)計(jì)者受體DREADD。

6.根據(jù)權(quán)利要求5所述的方法，其中所述DREADD是hM4Di、hM3Dq、AlstR或KOR-DREADD。

7.根據(jù)權(quán)利要求3所述的方法，其中所述生物惰性劑是氯氮平-N-氧化物、納呋拉啡、鼠尾草素B、咽側(cè)體抑制素、8-氯-11-[4-(1,1-二氘代乙基)哌嗪-1-基]-5H-二苯并[b,e][1,4]二氮雜卓或11-(哌嗪-1-基)-5H-二苯并[b,e][1,4]二氮雜卓。

8.根據(jù)權(quán)利要求7所述的方法，其中所述DREADD是hM4Di；其中所述生物惰性劑是氯氮平-N-氧化物；并且其中所述神經(jīng)疾病不是癲癇癥。

9.根據(jù)權(quán)利要求2所述的方法，其中所述G蛋白偶聯(lián)受體或所述LGIC由所述生物惰性劑或所述藥物激活。

10.根據(jù)權(quán)利要求2所述的方法，其中所述G蛋白偶聯(lián)受體或所述LGIC是開關(guān)受體。

11.根據(jù)權(quán)利要求2所述的方法，其進(jìn)一步包含在所述施用之前，向所述受試者遞送編碼所述G蛋白偶聯(lián)受體或所述LGIC的核酸分子。

12.根據(jù)權(quán)利要求11所述的方法，其中所述核酸分子是在病毒載體中遞送給所述受試者。

13.根據(jù)權(quán)利要求12所述的方法，其中所述病毒載體是腺病毒載體、腺相關(guān)病毒AAV載體、慢病毒載體或單純皰疹病毒HSV載體。

14.根據(jù)權(quán)利要求13所述的方法，其中所述AAV載體來(lái)源于AAV-6或AAV-9。

15.根據(jù)權(quán)利要求13所述的方法，其中所述AAV載體是AAV6(Y705+731F+T492V)、AAV9(Y731F)或AAV-7m8。

16.根據(jù)權(quán)利要求13所述的方法，其中所述AAV載體包含SEQ ID NO:1。

17.根據(jù)權(quán)利要求11所述的方法，其中所述核酸分子是利用非病毒方法遞送給所述受試者。

18.根據(jù)權(quán)利要求17所述的方法，其中所述非病毒方法是脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染、納米粒子遞送、粒子轟擊、電穿孔、超聲處理或顯微注射。

19.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述神經(jīng)疾病是疼痛。

20.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述神經(jīng)疾病是飽腹感障礙。

21.根據(jù)權(quán)利要求20所述的方法，其中所述飽腹感障礙是肥胖、神經(jīng)性厭食癥或神經(jīng)性貪食癥。