[發明專利]末端加帽的核酸分子

在審

• 申請號: 201580076159.4
• 申請日: 2015-12-16
• 公開（公告）號: CN107223128A
• 公開（公告）日: 2017-09-29
• 發明（設計）人: D·巴恩斯-塞曼;S·L·科恩;J·L·迪納;C·甘普;J·羅施;A·懷特;S·威廉姆斯;袁駿;F·澤克里
• 申請（專利權）人: 諾華股份有限公司
• 主分類號: C07F9/6561
• 分類號: C07F9/6561;C07H19/167;C07H21/02
• 代理公司: 北京市中咨律師事務所11247
• 代理人: 楊春剛,黃革生

1.式I化合物或其鹽

其中

Z₁是

帽0、帽1、

前提是當Z₁是帽0或帽1時，-A₁–R⁵和-A₃–R⁸不都是–OH，且A₂不是不存在；

Z₂是不存在或是連接部分，所述連接部分選自–O–、–S–、任選取代的低級烷基、任選取代的氨基烷基、任選取代的芳基、任選取代的雜芳基、任選取代的環烷基、任選取代的環烯基、任選取代的雜環基、

A₁和A₃獨立地選自不存在、NH、S和O；

A₂是不存在或選自>CR⁶R⁷、>NR⁶、>NNR⁶R⁷、>NOR⁶、>S和>O；

Y是不存在或是連接部分，所述連接部分選自任選取代的低級烷基、任選取代的烯基、任選取代的炔基、–(CH₂)_nOR¹⁵、–(CH₂)_nCOOR¹⁵和–(CH₂)_nC(O)NR¹²；

R¹選自H、任選取代的環烷基、任選取代的環烯基、任選取代的芳基、任選取代的雜芳基和任選取代的雜環基；

R²選自H、–OH、任選取代的烷基、–C(O)NR¹²R¹³和–NR¹²R¹³；

R⁵、R⁶和R⁸獨立地選自H、任選取代的烷基、聚胺、PEGs、–(CH₂)_n1NR¹²R¹³、–(CH₂)_n1NR¹⁴C(O)R¹⁵、–(CH₂)_n1OR¹⁵、–(CH₂)_n1C(O)OR¹⁵、–(CH₂)_n1C(O)R¹⁵、–(CH₂)_n1C(O)NR¹²R¹³、–O–(CH₂)_n3–C(O)–(NR¹²)₂–C(O)–X₂、–O–(CH₂)_n3–C(O)–[NR¹²–C(O)–(CH₂)_n3]_1-3–X₂，或R⁶和R⁸一起形成環，該環任選被取代且含有10-80個環原子，其中10-40個環原子可以是雜原子，或者R⁶和R⁷一起形成3-8元環，其任選被取代且其中1-6個環原子可以是雜原子；

R⁷、R¹¹、R¹²、R¹³、R¹⁴、R¹⁵和R¹⁶獨立地選自H、任選取代的低級烷基和任選取代的酰基；

R⁹選自H和任選取代的低級烷基；

R¹⁰選自H、–NR¹²R¹³和–OR¹⁶；

n是1-4；

n1是0-10；

n2是1-12；

n3是1-8；

X選自O、S、NH和任選取代的烷二基；

X₁選自

R³和R⁴獨立地選自H和–OR¹⁶，或R³和R⁴一起形成O-Q-O；

Q選自–CH₂–和–C(Me)₂–；

X₂選自親和部分和檢測部分，且

X_n是核堿基。