[發(fā)明專利]用于癌癥免疫療法的CRISPR-CAS相關(guān)方法、組合物和組分在審
| 申請?zhí)枺?/td> | 201580031806.X | 申請日： | 2015-04-17 |
| 公開（公告）號： | CN108138183A | 公開（公告）日： | 2018-06-08 |
| 發(fā)明（設(shè)計）人： | G·格蘭特·威爾斯戴德;阿里·E·弗里德蘭;摩根·L·馬埃德爾;戴維·A·布姆克羅特 | 申請（專利權(quán)）人： | 愛迪塔斯醫(yī)藥公司 |
| 主分類號： | C12N15/113 | 分類號： | C12N15/113;C12N9/22;C12N15/90 |
| 代理公司： | 北京市君合律師事務(wù)所 11517 | 代理人： | 趙昊;吳龍瑛 |
| 地址： | 美國馬*** | 國省代碼： | 美國;US |
| 權(quán)利要求書： | 查看更多 | 說明書： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 修飾 基因 癌癥免疫療法 靶向結(jié)構(gòu)域 靶結(jié)構(gòu)域 嵌合抗原 切割事件 治療癌癥 工程化 阻遏 癌癥 細(xì)胞 治療 | ||
1.gRNA分子，所述gRNA分子包含與來自FAS、BID、CTLA4、PDCD1、CBLB、PTPN6、TRAC或TRBC基因的靶結(jié)構(gòu)域互補(bǔ)的靶向結(jié)構(gòu)域。
2.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域被配置成在T細(xì)胞靶敲除位置的500、400、300、200、100、50、25、或10個核苷酸內(nèi)提供選自雙鏈斷裂和單鏈斷裂的切割事件。
3.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域被配置成靶向足夠接近T細(xì)胞靶敲低位置的無酶促活性Cas9(eiCas9)或eiCas9融合蛋白，以減少、降低或阻遏FAS、BID、CTLA4、PDCD1、CBLB、或PTPN6基因的表達(dá)。
4.如權(quán)利要求3所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域被配置成靶向FAS、BID、CTLA4、PDCD1、CBLB、或PTPN6基因的啟動子區(qū)。
5.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域包含與來自表1A-I、表2A-I、表3A-H、表4A-I、表5A-I、表6A-I、表7A-H、表8A-H、表9A-I、表10A-I、表11A-I、表12A-I、表13A-K、表14A-K、表15A-F、表16A-K、表17A-K、表18A-K、表19A-J、表20A-J、表21A-K、表22A-K、表23A-J、表24A-K、表25A-G、表26A-G、表27、表29、表31、或表32中任一項的靶向結(jié)構(gòu)域序列相同、或與之相差不多于3個核苷酸的序列。
6.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域選自表1A-F或表13A-K中的那些。
7.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域選自表2A-I或表14A-K中的那些。
8.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域選自表3A-H或表15A-F中的那些。
9.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域選自表4A-I或表16A-K中的那些。
10.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域選自表5A-I或表17A-K中的那些。
11.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域選自表6A-I或表18A-K中的那些。
12.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域選自表7A-H、表19A-J、表31或表32中的那些。
13.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域選自表8A-H或表20A-J中的那些。
14.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域選自表9A-I或表21A-K中的那些。
15.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域選自表10A-I或表22A-K中的那些。
16.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域選自表11A-I或表23A-J中的那些。
17.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域選自表12A-I或表24A-K中的那些。
18.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域選自表25A-G或表29中的那些。
19.如權(quán)利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向結(jié)構(gòu)域選自表26A-G或表27中的那些。
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